El éxito del ARNm trae una nueva generación de medicamentos: desde la lucha contra el cáncer hasta la terapia génica

El éxito del ARN mensajero no solo ha supuesto el "logro histórico" para la especie humana de las vacunas contra el COVID-19: esta tecnología revolucionaria también ha abierto la puerta a encontrar respuestas a diferentes tipos de enfermedades e infecciones, desde el cáncer y la gripe hasta la reparación de órganos, pasando por una mordedura de serpiente.

En realidad, el ARNm ya se estaba investigando como posible solución para el cáncer en manos de científicos como Vinod Balachandran y Ugur Sahin, pero la aparición de la pandemia por coronavirus motivó un giro hacia este nuevo terreno. Ahí, las vacunas de Pfizer (en colaboración con BioNTech, cuyo director ejecutivo es Sahin) y de Moderna han salido triunfadoras.

Una vez comprobado su éxito, son muchas las pequeñas y grandes empresas farmacéuticas las que se están volcando en investigar el ARNm para lanzar sus proyectos: la malaria, el cáncer, el sida, el zika y la gripe son algunos de sus objetivos.

Antes del COVID-19, sin embargo, ningún producto basado en el ARNm había sido aprobado por los organismos reguladores y, a pesar de los años de investigación empleados, la tecnología era considerada por algunos en la industria como difícil de comercializar, recoge Financial Times (FT) en un reportaje sobre la misma.

El ARNm, respuesta ante el cáncer, la gripe, enfermedades raras y la terapia génica, entre otros

En el caso del cáncer, BioNTech —centrada en crear vacunas individualizadas para atacar tumores específicos— ya ha iniciado ensayos de fármacos para tratar cánceres colorrectales, de mama y de piel, entre otros.

Además, en colaboración con Pfizer, ambas han comenzado en septiembre los ensayos de una vacuna de ARNm contra la gripe en personas de 65 a 85 años, las más vulnerables para esta enfermedad: otro camino que ya habían iniciado antes del coronavirus, y que retoman ahora, con la esperanza de que esta tecnología ayude a obtener resultados con mayor rapidez y eficacia que en la actualidad.

Pfizer aún no ha revelado en qué otras áreas se embarcará con el ARNm, pero Philip Dormitzer, su director científico, admite a FT que las enfermedades raras, la sustitución de proteínas y la edición de genes "son todas de interés".

Los investigadores se centran en las enfermedades en las que se pueden mejorar los resultados de los pacientes, y no en otras con soluciones que ya funcionan suficientemente bien. "A menudo se trata de una combinación entre la necesidad médica y la viabilidad", explica Sahin sobre cómo BioNTech ha elegido las enfermedades a las que dirigirse.

La terapia génica puede ser la próxima frontera que cruce el ARNm en las próximas décadas, según el directivo. "La reparación de órganos será un tema importante para el futuro", dice, mientras lo califica de "emocionante".

En contraste con Pfizer, Moderna —que también estudia vacunas personalizadas contra el cáncer con ARNm— ha expuesto en septiembre los 34 planes que tiene con esta tecnología.

Estos están repartidos en 6 áreas diferentes de la medicina y enfocados sobre todo en 2 campos: los virus respiratorios y otras enfermedades infecciosas (para lo que prevé desarrollar una innovadora vacuna conjunta), y vacunas contra el cáncer, las enfermedades raras y la terapia génica, recoge el medio.

"Es trágico que vayamos a tener unos 4 millones de muertes por COVID-19 este año, pero todos los años hay unos 4 millones de muertes por virus respiratorios. La diferencia es que se trata de brotes más pequeños: medio millón por aquí, 100.000 por allá, y el total es una cifra aterradora cada año", afirma Stephen Hoge, presidente de Moderna, al medio.

Pfizer/BioNTech y Moderna son posiblemente de los de mayor renombre, pero no los únicos actores envueltos en la investigación de ARNm: están otros como el grupo farmacéutico francés Sanofi, la estadounidense Merck y AstraZeneca, que en septiembre cerró su primer acuerdo de ARNm para desarrollar 26 fármacos en asociación con VaxEquity.

La huella del dinero

Detrás de todo ello hay mucho dinero moviéndose. Por un lado, se prevé que las ventas de productos terapéuticos contra el cáncer supongan 250.000 millones de dólares en 2024 (más de 216.000 millones de euros), frente a los 143.000 millones de dólares (unos 123.600 millones de euros) de 2019, según McKinsey.

Por otro, el éxito de las vacunas de ARNm contra el COVID-19 ha levantado una oleada de inversiones en el sector. Se espera que los nuevos tratamientos con ARNm empiecen a entrar en el mercado a partir de 2025, según un estudio del Boston Consulting Group, y que los ingresos alcancen un máximo de 23.000 millones de dólares (cerca de 20.000 millones de euros) en 2035.

De ahí, las vacunas profilácticas y terapéuticas contra el cáncer representarían el 50% y el 30% de las ventas, respectivamente, recoge Financial Times.

Finalmente, entra en juego la valoración de las propias empresas. "Creo sinceramente que Moderna va a ser la primera empresa biotecnológica en alcanzar una valoración de un billón de dólares" (en torno a 865.000 millones de euros), afirma al medio Julia Ángeles, gerente de inversiones de Baillie Gifford, una de las primeras inversionistas en la compañía.

"En 5 años es probable, porque nadie tiene la amplitud y profundidad de la tecnología que tiene Moderna", analiza, sobre una empresa que actualmente está valorada en 130.000 millones de dólares (más de 112.000 euros).

Sin garantía de éxito

No todo son luces, sin embargo, y la tecnología del ARNm se enfrenta a dos grandes obstáculos. En primer lugar, "pasarán años antes de que los ensayos en algunas áreas empiecen a dar resultados y de que los medicamentos sean aprobados", recuerda Financial Times. 

La urgente necesidad de las vacunas contra el COVID-19 llevaron a que las agencias reguladoras del mundo aceleraron sus procesos, pero es difícil que eso se repita para otros medicamentos.

En segundo lugar, la probabilidad de fracaso es elevada: menos del 10% de los fármacos que entran en la fase 1 de los ensayos llegan al mercado, y casi el 60% de los fármacos que llegan a la fase 3 fracasan, según una investigación de la Organización de Innovación Biotecnológica.