Un tratamiento a base de células madre desarrollado por Havard podría haber logrado curar por primera vez a un paciente de diabetes tipo 1

Brian Shelton de 63 años podría ser la primera persona que se cure de la diabetes tipo 1.Tras participar en un ensayo clínico de la compañía con sede en Boston (EEUU) Vertex Pharmaceuticals  ahora su cuerpo controla automáticamente sus niveles de insulina y azúcar en sangre.

"Es una vida completamente nueva. Es un milagro", asegura Shelton en un artículo de The New York Times sobre su caso.

La diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune que ocurre cuando el sistema inmunológico destruye las células del páncreas productoras de insulina. Suele aparecer en etapas tempranas, al rededor de los 13 o 14 años y conlleva un control diario de la enfermedad.

Unos niveles muy bajos de glucosa en sangre podría llevar a un coma diabético mientras que unos niveles muy altos de azúcar en sangre prolongado en el tiempo puede ocasionar complicaciones muy serias. Las personas que padecen esta enfermedad puedes padecer ceguera, daño hepático, problemas cardiovasculares o riesgo de amputación.

Las personas que padecen diabetes tipo 1 necesitan inyecciones diarias de insulina para mantener un nivel de glucosa en el rango adecuado. De lo contrario podrían fallecer.

Más allá de esto no hay muchos tratamientos posibles. El trasplante de páncreas o de los grupos de células productoras de insulina (conocidas como células de islotes)ha resultado una cura posible para algunos pacientes. 

No obstante, la dependencia de donantes de este órgano la convierte en una solución poco factible para la mayoría de personas que padecen esta enfermedad. En España, se estima que 1 de cada 10 diabéticos es tipo 1, lo que supone unos 90.000 enfermos.

El pasado 29 de junio Shelton recibió una infusión intravenosa de células cultivadas a partir de células madre que simulan a las productoras de insulina del páncreas de las que carecía su cuerpo.

Shelton ha sido el primer paciente de un estudio que continuará durante 5 años, en el que participarán 17 personas con casos graves de diabetes tipo 1. No está destinado a ser un tratamiento para la diabetes tipo 2 más común, según el medio.

Un tratamiento desarrollado durante 30 años por investigadores de Havard

Si bien los especialistas aún se mantienen cautos, remarcan la importancia de lo obtenido. "Es un resultado notable", asegura a diario el doctor Peter Butler, experto en diabetes de la U.C.L.A.

“Poder revertir la diabetes devolviéndoles las células que les faltan es comparable al milagro cuando la insulina estuvo disponible por primera vez hace 100 años”, afirma

De manera similar se posiciona el doctor Irl Hirsch, un experto en diabetes de la Universidad de Washington. “Hemos estado buscando que algo como esto suceda literalmente durante décadas”.

Sin embargo espera a ver el resultado, aún no publicado en una revista revisada por pares. También se pregunta si las células durarán toda la vida o si el tratamiento tendría que repetirse y sobre posibles efectos adversos.

El doctor Douglas Melton comenzó en 1991 a buscar una cura para la diabetes. Una "terrible enfermedad" que sufrían sus hijos. 

Puso entonces el foco en las células madre embrionarias,con el potencial de convertirse en cualquier célula del cuerpo. Su objetivo era convertirlas en células de los islotes con las que tratar a los pacientes. 

Lo que comenzó a investigar en su laboratorio de Havard hasta que en 2001 el presidente George W. Bush prohibió el uso de dinero del estado para la investigación con embriones humanos.

A raíz de esto Melton tuvo que separar todo lo relativo a su laboratorio de células madre del presupuesto de Harvard. Su investigación, que el científico estima en al rededor de 50 millones de dólares, contó entonces con fondos privados del Instituto Médico Howard Hughes, de Harvard y una serie de filántropos.

Aún con ello, el trabajo de Melton fue lento. La investigación implicó desentrañar el desarrollo pancreático normal, descubrir cómo se forman los islotes en este órgano y realizar un sinfín de experimentos hasta lograr que las células madre embrionarias se convirtieran en células generadoras de insulina. 

Una vez logrado, la terapia celular fue probada en roedores con resultados exitosos. Fue capaz de curar la diabetes en ratones y ratas enfermas.

Para el paso siguiente, el ensayo clínico en humanos, necesitaban la colaboración de una empresa grande, con financiación y experiencia en cumplir los estándares de la FDA ( Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU).

Lo que encontraron en  Vertex. La farmacéutica adquirió el proyecto por 950 millones de dólares en 2019. Dos años después, ovtuvo el permiso de la FDA para comenzar su ensayo clínico con Shelton como paciente inicial.

Ahora Shelton se ha libreado de las inyecciones diarias. Pero  tiene que tomar medicamentos que inhiben su sistema inmunológico para evitar que su cuerpo rechace las células inoculadas. 

Aunque tal y como afirma, por el momento estos no le causan efectos secundarios y lo encuentra mucho menos engorroso que controlar constantemente su nivel de azúcar en sangre e inyectarse insulina.