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Expertos consiguen recuperar parcialmente la visión en roedores: esperan trasladar la terapia a humanos en 2 o 3 años

Ratón de laboratorio
El profesor e investigador Hugh Taylor con un ratón en el laboratorio de la Universidad de Yale.

Shannon Stapleton/ Reuters

  • Un estudio, publicado en la revista Nature, muestra la restauración parcial de la visión en ratones ciegos.
  • El método genera químicamente nuevos fotorreceptores, encargados de captar las señales luminosas. Esta tecnología de moléculas pequeñas permite a los científicos generar células de reemplazo de retina en menos de 2 semanas.
  • Los expertos esperan trasladar la terapia a humanos en 2 o 3 años.
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La mayoría de las enfermedades de la retina, como la degeneración macular o la retinopatía diabética, tienen en común la pérdida de fotorreceptores –las células encargadas de convertir la luz en impulsos nerviosos que el cerebro transforma en imágenes– y conducen a una ceguera irreversible.

Un nuevo estudio, publicado en la revista Nature, revela la restauración parcial de algunos aspectos de la visión en ratones mediante un nuevo método que han patentado. Este consiste en reprogramar químicamente fibroblastos dérmicos –un tipo de célula que sirve para mantener la estructura entre los tejidos y cicatrizar heridas– hacia células fotorreceptoras similares a las de la retina.

“De forma similar a lo que hemos hecho con ratones ciegos, el objetivo es transplantar estas células a la retina de los humanos para restaurar su visión”, afirma Sai Chavala, autor del estudio e investigador del Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad del Norte de Texas (EEUU).  

El equipo identificó un conjunto de 5 compuestos para impulsar la conversión de fibroblastos en células tipo fotorreceptoras de varilla (denominadas CiPC y que permiten la visión en luz tenue).

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“Son pequeñas moléculas que pueden trasformar la identidad de las células de la piel en células de la retina”, explica a Sinc el investigador. Decidieron utilizar células derivadas de la piel porque son abundantes y de fácil acceso, según el experto, pasando por alto las células madre, ya que estas tardarían más en regenerarse.

Esta tecnología de moléculas pequeñas permite a los científicos generar células de reemplazo de retina en menos de 2 semanas, lo que es más rápido y menos costoso que el uso de células madre “que pueden tardar más de 6 meses en generarse”, indica Chavala.   

Mejoras en la visión de ratones

La expresión genética de las CiPC derivadas de fibroblastos embrionarios de ratón reveló que eran similares a los fotorreceptores de varilla. Los autores trasplantaron entonces las CiPC a los ojos de 14 ratones con degeneración de la retina para comprobar si estas células eran capaces de restaurar el reflejo de la pupila y la visión.

Para comprobar los resultados, se evaluó a los ratones mediante una prueba de aversión a la luz –los ratones que no tienen problemas de visión suelen preferir los espacios oscuros–.

Al trasplantar estas células en ratones ciegos, se restauraron parcialmente algunos aspectos de su visión. Encontraron que los 6 ratones que habían sido sometidos a un trasplante de CiPC pasaban más tiempo en un espacio oscuro en comparación con un modelo de ratón ciego después de 3 y 4 semanas del trasplante.

¿Cómo sería el futuro tratamiento?

Es la primera vez que se generan fotorreceptores inducidos químicamente. “Esperamos comercializar la tecnología e iniciar ensayos clínicos en humanos en 3 años”, cuenta Chavala.

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El tratamiento implicaría una biopsia de la piel en un individuo con enfermedad retiniana. Dejarían crecer estas células de la piel en una placa de Petri, es decir, los fibroblastos. Luego los convertirían en células similares a la retina usando un ‘cóctel químico’ que lleva menos de 2 semanas.

Por último, trasplantarían quirúrgicamente las células diseñadas para restaurar la visión. “Esperamos que esto cambie las cosas para los pacientes que sufren degeneración macular, retinopatía diabética y retinitis pigmentosa”, concluye el experto.

 

Referencia: Mahato, B. et al. “Pharmacologic fibroblast reprogramming into photoreceptors restores vision”. Nature. 15 de abril de 2020.

Logo agencia SincEste artículo ha sido publicado originalmente por Agencia Sinc

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