Un fármaco contra el párkinson ralentiza el avance de la ELA 6 meses en un pequeño ensayo clínico

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  • 20 participantes con ELA esporádica recibieron ropinirol o placebo durante 24 semanas para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los efectos terapéuticos de este fármaco para el párkinson.
  • Los resultados muestran que el tratamiento es seguro y que ralentizaba la progresión de esta enfermedad neurodegenerativa incurable una media de más de 6 meses.

Investigadores japoneses han publicado un ensayo clínico en etapa inicial que muestra que el fármaco para la enfermedad de Parkinson ropinirol no solo es seguro de usar en pacientes con ELA. Además retrasa el avance de la enfermedad en un promedio de 27,9 semanas.

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurológica rara y mortal que afecta a las neuronas responsables de los movimientos voluntarios, como caminar y hablar. La afección progresa con el tiempo haciendo que los pacientes pierdan gradualmente el control de sus músculos, lo que compromete su movilidad, y genera problemas del habla y dificultad para respirar.

A día de hoy no existe una cura y los escasos tratamientos disponibles no pueden revertir la afección. 

Previamente el equipo de científicos de la Escuela de Medicina de la Universidad Keio en Tokio identifició el ropinirol como un posible medicamento contra la ELA in vitro mediante el descubrimiento de fármacos con células madre pluripotentes inducidas. 

Ahora este ensayo demuestra "que es seguro de usar en los pacientes y que posiblemente tiene algún efecto terapéutico", señala el autor principial y fisiólogo Hideyuki Okano. "Pero para confirmar su eficacia necesitamos más estudios, y ahora estamos planeando un ensayo de fase 3 para un futuro cercano".

 

Para probar la seguridad y eficacia del ropinirol el equipo reclutó a 20 pacientes del Hospital de la Universidad Keio en Japón. Ninguno portaba genes predisponentes a la enfermedad y, en promedio, habían estado viviendo con ELA durante 20 meses.

Durante 24 semanas se llevó a cabo un ensayo doblemente ciego, lo que significa que ni voluntarios ni médicos sabían qué pacientes estaban recibiendo el fármaco y cuáles obteniendo un placebo. –13 recibieron ropinirol y 7 recibieron placebo–.

En las siguientes 24 semanas, todos los pacientes que así lo quisieron recibieron ropinirol conscientemente. En total se realizó un seguimiento completo de 7 de los 13 pacientes tratados con el medicamento y 1 de los 7 pacientes que recibieron inicialmente el placebo durante un año. 

Ningún paciente abandonó el estudio por motivos de seguridad. Entre los efectos adversos relacionados con el ropinirol, que ocurrieron en menos del 20% de los participantes, se incluyeron estreñimiento (61,5%), náuseas (38,5%), somnolencia (30,8%) y cefalea (23,1%). No se detectaron anomalías estadísticamente significativas en las mediciones de laboratorio clínico convencionales ni en las pruebas de líquido cefalorraquídeo (LCR).

"Una promesa terapéutica al ayudarles a mantener la actividad diaria y la fuerza muscular"

Para poder detectar los efectos del fármaco en la progresión de la enfermedad el equipo monitoreó una serie de medidas durante el ensayo y 4 semanas después de  haber concluido el tratamiento. 

Esto incluyó información sobre actividad física, su capacidad para comer y beber de forma independiente, datos de actividad de dispositivos portátiles y cambios medidos por los médicos en la movilidad, la fuerza muscular y la función pulmonar.

"Descubrimos que el ropinirol es seguro y tolerable para los pacientes con ELA y muestra una promesa terapéutica al ayudarles a mantener la actividad diaria y la fuerza muscular", resume Satoru Morimoto, neurólogo de la Escuela de Medicina de la Universidad Keio en Tokio y autor.

Según los resultados publicados en Cell Stem Cell, aquellos que  recibieron ropinirol durante ambas fases se mostraron más activos físicamente respecto del grupo placebo. Mostraron tasas más lentas de deterioro en la movilidad, la fuerza muscular y la función pulmonar, con mayores probabilidades de sobrevivir.

En cambio los pacientes del grupo placebo que tomaron ropinirol en la segunda parte del seguimiento no experimentaron estas mejoras. 

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Si bien los resultados son prometedores y abren la puerta al optimismo, parte de la comunidad científica anima a asumirlos con cautela.

"Es un artículo interesante. Durante mucho tiempo se ha intentado encontrar un medicamento disponible en el mercado y aplicable al tratamiento de la ELA. El ropinirol puede ser uno de esos fármacos. Pero es necesario comprender mejor su mecanismo de acción para poder aplicarlo más ampliamente", declara a SMC Reino Unido Michael Swash, profesor de Neurología en Barts and London School of Medicine. 

"Aunque estos resultados pueden ser de cierto interés para la comunidad investigadora, el ensayo clínico es demasiado pequeño y los resultados demasiado preliminares para extraer conclusiones válidas", coincide Brian Dickie, director de investigación de la MND (Motor Neurone Disease) Association (Reino Unido).

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