La multimillonaria apuesta de Pfizer por una tecnología CRISPR de máxima precisión puede anticipar el despertar de las farmacéuticas ante la edición genética

En una señal del creciente interés de la industria farmacéutica por la edición genética, Pfizer anunció el lunes un acuerdo de investigación para los próximos cuatro años con Beam Therapeutics. La empresa está apostando al menos 300 millones de dólares (unos 265 millones de euros) por adelantado en una prometedora tecnología de edición genética, aún no probada, que podría curar ciertas enfermedades con un único tratamiento.

Varios líderes del sector de la edición genética han asegurado recientemente a Business Insider que 2022 podría ser el año en que las grandes farmacéuticas se tomen en serio estas nuevas tecnologías. 

El acuerdo del gigante farmacéutico neoyorquino con la biotecnológica de Massachusetts es el primer ejemplo de que esto va a ocurrir este año. La alianza de Pfizer también la convierte en la primera gran farmacéutica que se lanza a la edición de bases, una herramienta de edición ultraprecisa de nueva generación que promete cambiar una única letra del código genético.

El CEO de Beam, John Evans, explica a Business Insider que espera que el apetito de las grandes farmacéuticas por la edición genética siga creciendo. 

"El campo se está expandiendo, y la industria farmacéutica está definitivamente interesada en ello y prestando atención", afirma Evans. "Espero que si el campo sigue evolucionando de la forma en que lo está haciendo, se involucrarán sin duda más".

El nuevo acuerdo se centrará en las enfermedades hepáticas, musculares y del sistema nervioso central

Mikael Dolsten, director científico de Pfizer, llamó al CEO de Beam el año pasado para discutir una posible colaboración, cuenta Evans. El acuerdo se cerró el pasado otoño, y Evans asegura que nunca había visto que una operación así avanzara con tanta rapidez.

La colaboración se anunció prácticamente al inicio de la conferencia JPMorgan Healthcare, el mayor evento anual del sector sanitario. 

En el acuerdo, Pfizer obtiene los derechos exclusivos de tres programas de edición de bases. Las empresas no han revelado las enfermedades específicas, pero los tratamientos se centrarán en enfermedades genéticas raras del hígado, los músculos y el sistema nervioso central, según un comunicado de prensa conjunto. Pfizer pagará 300 millones de dólares por adelantado y comprometerá otros 1.050 millones de dólares (alrededor de 930 millones de euros) en pagos que dependerán del cumplimiento de ciertos hitos en materia de investigación, regulación y ventas.

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La colaboración pretende desarrollar terapias concebidas con una tecnología similar a la de la vacuna COVID-19 de Pfizer-BioNTech. Al igual que la vacuna contra el coronavirus, estos tratamientos están hechos de ARN mensajero, un código genético que indica a las células cómo construir proteínas. Esa molécula de ARNm se envuelve en una nanopartícula lipídica, o una bola microscópica de grasa, que se desliza dentro de las células para entregar la mercancía. Pero en lugar de una vacuna, estas moléculas de ARNm entregarían instrucciones de edición de genes.

Pfizer tiene la ventaja añadida de ser una de las tres únicas empresas, junto con Moderna y BioNTech, que han escalado drásticamente la producción de ARNm y nanopartículas lipídicas.

Para Beam, el acuerdo con Pfizer es la mayor validación hasta ahora de su tecnología de edición de bases. La empresa se fundó en 2017 basándose en una nueva tecnología que puede cambiar letras genéticas individuales del código de ADN sin romper la cadena de ADN y causar potencialmente problemas de seguridad. La biotecnológica salió a bolsa en 2020 y ahora tiene una valoración de mercado de 4.800 millones de dólares (aproximadamente 4.200 millones de euros). No obstante, Beam se encuentra en las primeras fases de desarrollo y tiene previsto inscribir a los primeros pacientes este año en un estudio de su terapia experimental contra la anemia de células falciformes.

El interés de Pfizer podría demostrar que las grandes empresas farmacéuticas están "despertando" ante la edición de genes

Aunque se trata de una apuesta relativamente pequeña para el gigante farmacéutico de 310.000 millones de dólares, el acuerdo podría ser el preludio de un nuevo capítulo en el cambiante espacio de la edición genética.

Hasta ahora, las grandes biotecnológicas -como Vertex, Regeneron y Moderna- se han asociado con startups de edición genética, con la esperanza de desarrollar la tecnología para hacer frente a determinadas enfermedades o crear un mejor método de edición.

Pero las grandes farmacéuticas se han mantenido al margen. Novartis ha sido el único gigante farmacéutico que ha participado en este ámbito, desarrollando algunos tratamientos CRISPR con Intellia Therapeutics a partir de diciembre de 2014, que ahora se encuentran en las primeras fases de los ensayos clínicos.

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Ahora, con la mayor atención prestada a los medicamentos genéticos en general, podrían participar otros líderes de la industria. Giuseppe Ciaramella, director científico de Beam, afirma que los gigantes farmacéuticos, como Sanofi y GlaxoSmithKline, están creando estructuras y capacidades en materia de ARN que podrían evolucionar de forma natural hacia la investigación en edición genética. 

"Una vez hecho esto, yo diría que la edición de genes sería una aplicación obvia", afirma Ciaramella.

Devyn Smith, CEO de Arbor Biotechnologies, una empresa emergente de edición de genes, explicó a Business Insider en noviembre que las grandes farmacéuticas empezarían a jugar con la edición de genes este año a medida que la tecnología se validara.

En una entrevista realizada también en noviembre, Samarth Kulkarni, CEO de CRISPR Therapeutics, confesó que también esperaba ver más actividad en el sector.

"Las grandes empresas farmacéuticas van a despertar respecto a la edición genética", sentenció Kulkarni.