Los expertos explican por qué la tecnología de ARNm que ha revolucionado las vacunas COVID-19 podría ser la respuesta a enfermedades incurables, ataques cardíacos e incluso mordeduras de serpiente: "Las posibilidades son infinitas"

Una persona vacunada con Pfizer

Dave Rowland/Getty Images

  • La tecnología de las vacunas COVID-19 de Moderna y Pfizer podría reparar cualquier proteína del organismo, según los expertos.
  • Las vacunas utilizan un fragmento de código genético, denominado ARNm, para indicar a las células lo que deben producir. 
  • En el futuro, el ARNm podría ayudar a tratar los infartos de miocardio, la malaria e incluso las mordeduras mortales de serpiente, según explicaron 6 destacados expertos a Business Insider.
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La misma tecnología utilizada en las vacunas contra el coronavirus de Moderna y Pfizer podría, muy pronto, ayudar a reparar los vasos sanguíneos tras un ataque al corazón, sustituir genes defectuosos para curar enfermedades genéticas y detener futuras pandemias, según los expertos.

El ácido ribonucleico mensajero, o ARNm, es un fragmento de código genético que puede dirigir a las células para que produzcan cualquier proteína del organismo. En las vacunas que utilizan la tecnología del ARNm, este código genético enseña al organismo a fabricar una parte específica del virus objetivo, lo que desencadena una respuesta inmunitaria. Entonces, si el cuerpo se encuentra realmente con el virus, el sistema inmunitario puede actuar más rápidamente para combatirlo.

Estas vacunas son rápidas de diseñar y desarrollar. La vacuna COVID-19 de Moderna se diseñó en sólo 2 días, un proceso que suele durar años. Estas vacunas ya se han inyectado en cientos de millones de brazos en todo el mundo, lo que demuestra que la tecnología es segura.

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La Dra. Asha Patel, profesora del Instituto Nacional del Corazón y el Pulmón del Reino Unido, que trabajó anteriormente bajo la dirección de Robert Langer, cofundador de Moderna, dice que "el ARNm se descubrió por primera vez hace unos 60 años, pero ha hecho falta una pandemia para forzar realmente el uso de estas tecnologías". Moderna trabaja ahora en vacunas de ARNm para cánceres y otras enfermedades infecciosas, como el VIH y la gripe estacional. BioNTech, la empresa que desarrolló la vacuna contra el coronavirus de Pfizer, está creando vacunas contra el cáncer, el VIH y las enfermedades autoinmunes utilizando ARNm. 

Los expertos explicaron a Business Insider que el potencial del ARNm va mucho más allá de las vacunas. En teoría, el ARNm podría utilizarse para sustituir cualquier proteína del organismo: para hacer frente a diferentes enfermedades, hay que modificar el código genético del ARNm. Se podría fabricar un ARNm que ayudara al cuerpo a producir factores de crecimiento, que ayudan a reparar las células dañadas, por ejemplo. "Las posibilidades son infinitas", dice Lynda Stuart, subdirectora de vacunas e inmunología humana de la Fundación Bill y Melinda Gates.

La Fundación Bill y Melinda Gates dona un 5% a la investigación de enfermedades infecciosas.

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Fauci: el ARNm podría transformar las vacunas contra las enfermedades infecciosas

Las vacunas pueden utilizarse para prevenir la enfermedad con antelación o para tratar una infección en curso, como el VIH.

El Dr. Anthony Fauci, principal asesor médico del Presidente Joe Biden, declaró a The New York Times que la investigación sobre el ARNm va a ser "transformadora" para el tratamiento de las enfermedades infecciosas.

"Ya es transformadora para el COVID-19, pero también para otras vacunas", como la del VIH, la de la gripe y la de la malaria, dice.

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El VIH y la malaria son dos de las "enfermedades infecciosas más mortales del planeta", señala Stuart, de la Fundación Gates. La tecnología del ARNm podría facilitar un desarrollo más rápido de las vacunas y, potencialmente, salvar millones de vidas, asegura. 

Albert Bourla, director general de Pfizer, aseguró en una conferencia de JPMorgan en enero que la futura línea de vacunas de Pfizer utiliza ahora exactamente la misma química, formulación y procesos de fabricación que su vacuna COVID-19. Esto ahorra tiempo de desarrollo y podría significar una aprobación reglamentaria más rápida, dice.

Anthony Fauci

Rajesh Jantilal/AFP via Getty

Vacunas a medida para brotes locales

Richard Bucala, profesor de medicina, patología y epidemiología y salud pública de la Universidad de Yale, explica a Business Insider que está trabajando en una vacuna contra la malaria basada en el ARNm en colaboración con el Instituto Jenner, que desarrolla vacunas. También está desarrollando una vacuna contra el COVID-19 que utiliza ARNm "autoamplificante", un tipo de ARNm que se autorreplica una vez inyectado en el músculo. Esto significa que se puede inyectar entre 50 y 100 veces menos de lo normal para obtener el mismo efecto, señala.

Este tipo de ARNm podría utilizarse para otras enfermedades infecciosas e infecciones parasitarias como la anquilostomiasis, una de las principales causas de anemia, cuando no hay suficientes glóbulos rojos para transportar el oxígeno por el cuerpo, dice. 

"Tiene menos efectos secundarios y es menos caro" que el ARNm original, añade Bucala. 

Andrew Geall, director científico de Precision NanoSystems, que ha trabajado con Bucala, dice que el ARN autoamplificado estaba por detrás del ARNm "normal" en su prueba de concepto, pero esperaba que se convirtiera en la corriente principal dentro de 2 años. 

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Geall predice que en 10 años los hospitales podrían fabricar in situ vacunas de ARNm autoamplificado específicas para los brotes de enfermedades infecciosas locales. Ahora, las vacunas de ARNm se fabrican en grandes fábricas para su distribución mundial.

"Deberíamos ser capaces, trabajando con los reguladores, de tener dispositivos que produzcan vacunas, y podrían estar en un entorno hospitalario, donde se teclea en un ordenador la secuencia del antígeno", explica, refiriéndose a una toxina que desencadena una respuesta inmunitaria. "Se hace un pequeño lote y luego se vacuna a la gente en el hospital".

"Hemos visto mucha inversión por parte de las organizaciones sin ánimo de lucro porque ven la oportunidad de no tener que construir grandes fábricas", adelanta Geall, y añade que los inversores verán una posible ventaja de costes a medida que el ARNm se consolide y los costes de las materias primas bajen.

Trabajadores de la planta de Pfizer

Abdulhamid Hosbas/Anadolu Agency via Getty Images

La Dra. Jenna Denyes, analista senior de salud en Gam Investments, dice a Business Insider que Moderna, una biotecnología centrada en el ARNm, el año pasado no tenía ninguna terapia aprobada, y ahora ha recibido pedidos por más de 11.000 millones de dólares para 2021. Para contextualizar, un medicamento llamado blockbuster gana alrededor de 1.000 millones de dólares al año.

Bourla, de Pfizer, dice en la conferencia de JPMorgan que "en 2019, los ingresos mundiales por vacunas fueron de 55.000 millones de dólares. ¿Qué tamaño cree que podría tener ese mercado dentro de cinco o diez años, si uno fuera capaz de desarrollar muchas vacunas contra enfermedades infecciosas?"

Tratamiento personalizado del cáncer

Las vacunas que utilizan ARNm también podrían convertirse en tratamientos personalizados contra el cáncer.

Las vacunas experimentales contra el cáncer funcionan de forma similar a las vacunas basadas en ARNm para enfermedades infecciosas: desencadenando una respuesta inmunitaria. Pero el sistema inmunitario responde a un tumor, en lugar de a un virus, lo que puede ayudar a destruir el tumor.

El código genético del ARNm provendría de una biopsia del tumor, que luego podría secuenciarse para que la vacuna se adapte al paciente.

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Juanita López, oncóloga consultora de la unidad de desarrollo de fármacos de fase 1 del Instituto de Investigación Oncológica, explica que este enfoque permitiría tratar a cada paciente con cáncer de forma personalizada, a diferencia de los tratamientos oncológicos convencionales.

La mayoría de los pacientes de los ensayos experimentan efectos secundarios leves, como fiebre, durante las primeras 24 horas, señala.

"Cada paciente del ensayo de la vacuna personalizada puede pasar de la biopsia a estar listo para la vacuna en 6 u 8 semanas", dice López. "Y este proceso podría ser mucho más rápido", añade, reconociendo que un retraso de 8 semanas para un paciente con cáncer podría ser "desconcertante".

López dice que el enfoque no funcionaba para todos los tumores porque algunos de ellos pueden esconderse de la respuesta inmunitaria del cuerpo, como los tumores colorrectales. Pero los científicos podrían trabajar en formas de superar esto, explica López.

López también predice que las vacunas de ARNm podrían utilizarse para impedir que los cánceres vuelvan a aparecer. Se podrían secuenciar muestras de sangre de personas en remisión para crear una vacuna de ARNm, dice.

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"Sería un cambio radical en el tratamiento del cáncer", añade.

Pero no todos los analistas están convencidos. 

Brad Loncar, un inversor en biotecnología con un fondo centrado en el cáncer, dice a Financial Times que los datos sobre el cáncer que había visto hasta ahora de todas las empresas eran "realmente decepcionantes".

"El veredicto aún está por ver en todas estas otras enfermedades. Van a tardar años y años en probarse. Y no hay garantías de que vayan a tener éxito", dice Loncar.

Vasos cardíacos autorreparables

"Lo bueno del ARN mensajero es que no tiene por qué ser para una enfermedad relacionada con un gen", asegura a Business Insider Patel, del Imperial College de Londres, que dirige un laboratorio centrado en la investigación del ARNm. 

Patel dice que el ARNm podría utilizarse para codificar factores de crecimiento que animen a las células a repararse a sí mismas o a sobrevivir más tiempo. 

El gigante farmacéutico AstraZeneca y Moderna están desarrollando un tratamiento basado en el ARNm para reparar los vasos sanguíneos tras un infarto. La inyección de ARNm, directamente en las células cardíacas, estimula al corazón para que produzca una proteína de factor de crecimiento que ayuda a formar nuevos vasos sanguíneos y protege al músculo cardíaco de la muerte, lo que teóricamente podría detener la insuficiencia cardíaca.

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El cuerpo produce el mismo factor de crecimiento después de un ataque al corazón para tratar de prevenir el daño al músculo cardíaco: con el tratamiento de ARNm, podría producir más. 

Tal Zaks, entonces director médico de Moderna, dice en un comunicado que el objetivo era intentar "acelerar y mejorar lo que el cuerpo hace por sí mismo".

El dúo de farmacéuticos lleva trabajando en el tratamiento desde 2013, y ahora se está sometiendo a ensayos para comprobar si funciona y es seguro.

Un adolescente se vacuna con Pfizer

Paul Hennessy/SOPA Images/LightRocket/Getty Images

Sustitución de proteínas defectuosas

Patel dice que aún queda trabajo por hacer para averiguar el efecto exacto del ARNm en una célula. 

"Se le pide a la célula que fabrique proteínas que normalmente no fabricaría o que fabrique más de lo que normalmente fabricaría, así que tenemos que averiguar cuánto ARNm podemos dar a una célula antes de que diga que es suficiente", advierte Patel.

"Si queremos que se trate como un medicamento, tenemos que conocer las propiedades básicas del ARNm", dice.

Patel añade que hay otras partes del ARNm —además del propio gen que codifica la proteína— que controlan la cantidad de proteína que se produce y durante cuánto tiempo. Para aplicaciones distintas de las vacunas, como la sustitución de proteínas defectuosas, se necesita un control preciso de la cantidad de proteína que se produce, dice. 

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La tecnología del ARNm para sustituir proteínas —como en el caso de la fibrosis quística, donde uno de los receptores es defectuoso— es todavía un trabajo en curso. Por ejemplo, Translate Bio, una empresa biotecnológica que está desarrollando un medicamento experimental contra la fibrosis quística basado en el ARNm, descubrió recientemente que su terapia era segura pero no funcionaba.

Patel señala que también era necesario investigar los efectos a largo plazo de las dosis repetidas de ARNm. Pero, por lo general, como el ARNm es una molécula que se produce de forma natural, las enzimas del cuerpo lo degradan con relativa rapidez y no se queda ahí, explica.

Polvos o inhaladores en lugar de vacunas

La clave de la investigación sobre el ARNm es cómo hacerlo llegar a la parte correcta del cuerpo. El ARNm de las vacunas COVID-19 se coloca en una cápsula protectora que transporta el código genético sin que se dañe. En el caso de las vacunas, no importa exactamente a qué parte del cuerpo va el ARNm, sólo tiene que generar una respuesta inmunitaria. Pero en el futuro, el ARNm, que es increíblemente frágil, podría introducirse en una burbuja protectora que lo lleve específicamente a donde debe ir.

Estas burbujas, llamadas nanopartículas lipídicas, son buenas para llevar el ARNm al hígado, por ejemplo, por lo que los investigadores están realizando ensayos para determinar si el ARNm puede reparar hígados dañados. 

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Stuart, de la Fundación Gates, dice que lo ideal sería que en el futuro el ARNm fuera directamente a la célula específica donde se fabrica la proteína. Esto también podría significar diferentes vías de administración: un fármaco inhalado para las afecciones pulmonares, por ejemplo, y este enfoque dirigido podría reducir también los efectos secundarios.

Un tratamiento con ARNm en polvo podría ser incluso una opción. 

Derrick Rossi, cofundador de Moderna, declara a Quartz que su "objetivo personal" para esta tecnología es el antídoto contra el veneno de serpiente, ya que el ARNm podría actuar muy rápidamente.

Rossi dice que lo imagina en una forma que pudiera almacenarse durante largos periodos de tiempo para poder utilizarlo en lugares remotos. "Se sorprendería de la cantidad de personas que mueren cada año por mordedura de serpiente porque no hay antídotos disponibles o están en zonas muy remotas". 

Sugiere que el tratamiento con ARNm podría ser incluso en forma de polvo, reconstituido cuando se necesite y eficaz contra las serpientes más mortíferas de una zona.

"Se lo inyectas a una persona", dice Rossi, "y en pocas horas se expresa la proteína que deseas".

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