Descubren una terapia experimental inyectada en un ojo que mejora la visión del otro

Mujer en el oculista.
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  • Un tratamiento experimental de terapia genética ha conseguido mejorar la calidad de visión de personas con la enfermedad de LHON, o ceguera mitrocondrial, en ambos ojos interviniendo en solo uno de ellos.
  • Los expertos creen que esto se debe a que el vector viral inyectado es capaz de propagarse a otros tejidos a través de algunos medios de difusión interocular, pero se necesitan más estudios.
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La ciencia vuelve a sorprender. Una investigación publicada en Science Translational Medicine ha conseguido mejorar la calidad de visión de personas con problemas en ambos ojos interviniendo en solo uno de ellos.

Aunque de momento se sea un tratamiento experimental de terapia genética, este avance podría ayudar a restaurar la vista a miles de personas que sufren de Leber (LHON), o lo que es lo mismo, ceguera mitocondrial, que ataca las células ganglionares de la retina y daña los nervios ópticos.

Para ello, se realizó un ensayo clínico de fase 3 a 37 personas, donde fueron tratadas con un vector viral modificado rAAV2 / 2-ND4 en un solo ojo, experimentando mejoras de hasta 15 letras más en la tabla ETDRS estándar de las que podía ver antes.

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"Esperábamos que la visión mejorase solo en los ojos tratados con el vector de terapia génica, pero inesperadamente ambos ojos mejoraron en el 78% de los pacientes", explica el neurooftalmólogo de la Universidad de Cambridge Patrick Yu-Wai-Man".

Sin embargo, los ojos donde no se llevó a cabo esta terapia sí que recibieron un tratamiento simulado, por lo que la mejora fue más bien sustancial, siendo más efectiva en aquellas personas en las primeras etapas de LHON.

Además, esta enfermedad es generalmente hereditaria y se cree que 1 de cada 30.000 personas se ven afectadas por esta condición, principalmente hombres de entre 20 y 30 años.

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"Estos pacientes pierden rápidamente la visión en el transcurso de unas pocas semanas a un par de meses. Nuestro estudio ofrece una gran esperanza para el tratamiento de esta enfermedad cegadora en adultos jóvenes", comenta José-Alain Sahel, oftalmólogo de la Universidad de Pittsburgh.

El tratamiento es un tipo experimental de terapia génica, donde el objetivo es una mutación m.11778G> A en el gen MT-ND4, para contrarrestar los genes defectuosos o que funcionan mal.

No obstante, todavía es pronto para establecer una causa concreta de por qué la terapia genética es capaz de extenderse de un ojo al otro. Los expertos piensan que el vector viral inyectado puede propagarse a otros tejidos a través de algunos medios de difusión interocular, pero se necesitan más estudios.

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Hasta ahora, encontrar una forma de detener la pérdida de visión ha sido uno de los grandes retos de la ciencia, pero con LHON esto podría cambiar gracias a sus etapas bien diferenciadas, así como la facilidad con la que se pueden alcanzar los objetivos genéticos.

Además, esto podría extrapolarse a otros problemas y ramas de la salud, ya que el enfoque del proyecto no se limita solo a la restauración de la visión, sino también a otras enfermedades mitocondriales podrían tratarse con la misma tecnología, según explica Sahel.

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