"Será una tecnología que existirá mucho después de que muramos": las startups de edición genética avanzan pese al impacto de la recesión

CRISPR

Marianne Ayala/Business Insider

Mientras suena música lo-fi de fondo, docenas de científicos con batas blancas ejecutan tranquilamente una mezcla de experimentos computacionales y de laboratorio. La técnica CRISPR no para de cosechar frutos entre sus paredes.

Se palpa el sentido de propósito en startups como Arbor Biotechnologies, una empresa nueva de edición de genes en Cambridge (Massachusetts) que desarrolla sus candidatos a fármacos con la esperanza de poder comenzar los ensayos en humanos en 2023.

Fundada en 2016 por pioneros en el campo de la investigación de edición de genes como Feng Zhang del Instituto Broad y David Walt de Harvard, Arbor es una de las startups que sortean con éxito la recesión masiva en la industria de la biotecnología, donde los precios de las acciones se han desplomado y muchas empresas han recortado presupuestos y personal. 

 

Arbor planea aumentar su fuerza laboral de 120 personas entre un 20% y un 25% durante los próximos 12 meses, explica a Business Insider su director ejecutivo, Devyn Smith. En la actualidad la compañía está impulsada por una ronda Serie B de 215 millones de dólares anunciada en noviembre de 2021.

El ámbito de la edición genética sigue en la cumbre gracias a los primeros éxitos de la investigación, incluso cuando muchas otras biotecnologías han despedido trabajadores y visto cómo merma su ambición. Esta pequeña cosecha de empresas sigue impulsando más programas clínicos, expandiendo presupuestos e incluso aventurándose a cotizar en bolsa en un mercado de OPI helado.

"Esta será una tecnología que existirá mucho después de que muramos", dice Smith a Business Insider. "Es fundamentalmente uno de los avances que va a revolucionar las cosas de maneras en las que probablemente ni siquiera pensamos hoy".

2022 está siendo un año duro para la industria biotecnológica

Desde que alcanzó su punto máximo en febrero de 2021, el sector biotecnológico ha experimentado un largo y doloroso declive. El ETF SPDR S&P Biotech, un índice biotecnológico líder, ha perdido más de la mitad de su valor durante ese lapso de tiempo.

Si bien las razones de la recesión son variadas, la crisis económica más amplia ha afectado duramente a la biotecnología. El aumento de las tasas de interés perjudicó especialmente al sector, que depende de los mercados de capitales para obtener financiamiento. 

Hoy en día, la mayoría de las biotecnologías no son rentables ni generan ingresos, ya que se necesitan años para que se apruebe un solo fármaco. Las tasas de interés más altas dificultan la obtención de efectivo, un problema agravado por la cantidad de biotecnologías que se lanzaron a la piscina en los últimos años de bonanza.  

Muchas empresas biotecnológicas han respondido ajustando el cinturón con un abanico de medidas que incluyen despidos y recortes en investigación. Un rastreador de despidos de Fierce Biotech cuenta al menos 90 compañías farmacéuticas que han despedido personal en 2022.

Las biotecnologías de edición de genes han evitado la peor parte de la recesión debido al rápido éxito clínico

Intellia Therapeutics está desarrollando medicamentos de edición de genes basados ​​en CRISPR que podrían curar enfermedades
Intellia Therapeutics está desarrollando medicamentos de edición de genes basados ​​en CRISPR que podrían curar enfermedades

Intellia

Como un par de tijeras moleculares, el método CRISPR —originalmente encontrado en el sistema inmunitario de las bacterias— permite a los científicos realizar ediciones precisas en el ADN. 

Ahora, varias empresas, como Vertex Pharmaceuticals, están trabajando para llevar al mercado terapias basadas en CRISPR. Otras startups, como Arbor, están tratando de mejorar la tijera genética con una tecnología aún más eficaz. 

Recientes ensayos clínicos avanzados han demostrado que el sistema CRISPR original es notablemente efectivo, incluso curativo. Vertex y CRISPR Therapeutics han desarrollado conjuntamente lo que podría ser el primer fármaco CRISPR para la enfermedad de células falciformes; está listo para una decisión de aprobación el próximo año. 

Vertex también informó a principios de este año que 31 participantes en un estudio de última etapa que habían estado sufriendo ataques de dolor paralizante cada pocos meses dejaron de experimentarlos en los meses posteriores a recibir el tratamiento. "No hay nada mejor que el 100%", dijo a Business Insider la directora ejecutiva de Vertex, Reshma Kewalramani.

Los sorprendentes resultados son el perfecto ejemplo de por qué a las empresas de CRISPR les está yendo mejor que a otras empresas biotecnológicas: mantienen su potencial para curar enfermedades. 

Fyodor Urnov, director de tecnología y traducción del Instituto de Genómica Innovadora sin fines de lucro de California, dijo que el poder curativo no era un hecho antes de los resultados de células falciformes de Vertex.

Gatos aptos para alérgicos: la 'tijera genética' CRISPR de esta empresa biotecnológica permitirá crear felinos hipoalergénicos

"El debate ha terminado", dijo a Insider Urnov, que no está involucrado en el estudio de Vertex. "La pregunta es cuántas enfermedades se curarán en qué período de tiempo".

La gran velocidad del programa Vertex también demuestra el potencial para desarrollar fármacos más rápido con CRISPR. El primer paciente fue tratado con CRISPR a mediados de 2019: la terapia experimental estará ante los reguladores en menos de 4 años desde su aparición en escena.

En promedio, cada fármaco suele tardar un poco más de 10 años en pasar de las primeras pruebas en humanos a la aprobación clínica. Otras nuevas tecnologías genéticas han tardado aún más, como la interferencia de ARN, que se descubrió en 1998 y ganó el Premio Nobel en 2006. El primer fármaco de ARNi se aprobó en 2018, dos décadas después de ese descubrimiento.

Debido al rápido ritmo del progreso científico, en el campo CRISPR se están produciendo un ritmo constante de interesantes novedades a pesar de la recesión que sacude el mercado. 

El mes pasado, CRISPR Therapeutics se mudó a una nueva y elegante sede en Boston que puede albergar hasta 1.000 personas. Intellia Therapeutics publicó sus primeros resultados clínicos impresionantes para el tratamiento de una enfermedad rara llamada amiloidosis por transtiretina, así como para otro trastorno de hinchazón genético raro llamado angioedema hereditario. 

Por su lado, empresas biotecnológicas como Verve Therapeutics, Locus Biosciences y Excision BioTherapeutics también están probando terapias basadas en CRISPR en enfermedades más comunes, en busca de la cura para problemas cardíacos, infecciones del tracto urinario y VIH.

En lo que podría considerarse como el movimiento más desafiante contra el estado del mercado, Prime Medicine se presentó para salir a bolsa. Aunque no tiene ningún medicamento de edición en pruebas con humanos, y ni siquiera proporcionó un cronograma, la nueva generación de edición de genes busca recaudar unos 200 millones de dólares.

Los planes de crecimiento siguen en marcha a pesar de la montaña rusa para las acciones

Científicos trabajando en el laboratorio de Beam Therapeutics en Cambridge (Massachusetts).
Científicos trabajando en el laboratorio de Beam Therapeutics en Cambridge (Massachusetts).

Beam

Sin duda, 2022 no ha sido fácil para las empresas de CRISPR. Un informe de la firma de banca de inversión Torreya publicado el 9 de septiembre sugirió que, en promedio, los precios de las acciones de estas empresas biotecnológicas se habían desplomado un 29 % en 2022. 

Los datos del servicio de investigación financiera Sentieo indican que el gasto anual en I+D de las 7 empresas públicas de CRISPR de Estados Unidos se ha duplicado en menos de 2 años, pasando de 757 millones de dólares a principios de 2021 a 1500 millones de dólares hoy. 

Sus balances también han seguido el ritmo, con efectivo combinado e inversiones a corto plazo que alcanzaron los 5.500 millones de dólares a mediados de 2022, frente a los 5,300 millones de hace un año.

Otras empresas de biotecnología están recortando los presupuestos de I+D para preservar el poco dinero que tienen disponible.

Mientras, compañías de edición genética CRISPR Therapeutics y Beam están en la posición opuesta, lo que las protege de los altibajos del mercado, ya que es probable que no tengan que vender más acciones para recaudar dinero a un precio desfavorable en el corto plazo.

Los planes de crecimiento también avanzan. Por ejemplo, Beam, de 3,300 millones, ha crecido a 500 empleados con planes de seguir contratando, según su director ejecutivo, John Evans. También espera abrir una planta de fabricación de más de 9.000 metros cuadrados en Carolina del Norte el próximo año.