Uno de los mejores investigadores del mundo en edición genética quiere "romper la barrera" de la ciencia con su nueva y misteriosa empresa

Uno de los mejores investigadores del mundo en edición genética ha hablado con Business Insider sobre la ambición de su empresa de resolver uno de los problemas más espinosos de este campo.

El pionero de CRISPR Feng Zhang habló con Business Insider sobre Aera Therapeutics, su biotecnológica afincada en Boston. El jueves, la empresa anunció que había recaudado 193 millones de dólares en una ronda de financiación combinada de serie A y serie B liderada por Arch Venture Partners, GV y Lux Capital.

Los investigadores de Aera esperan resolver la persistente falta de métodos eficaces para administrar medicamentos genéticos —o fármacos que manipulan los códigos genéticos de la vida en el ADN o el ARN— en el interior del organismo. Si funciona, Aera podría ayudar a extender métodos tan potentes como las herramientas de edición genética CRISPR, galardonadas con el Premio Nobel, a más partes del cuerpo, con lo que se podrían tratar más enfermedades.

 "El objetivo es romper la barrera a la que se enfrenta la medicina genética", explica Zhang a Business Insider en su primera entrevista sobre la empresa. "Ahora mismo, una de las mayores barreras es la administración. Ese es uno de los principales retos en los que Aera está tratando de hacer algún impacto."

Fundada en septiembre de 2021, Aera no ha hecho públicos sus planes hasta ahora. En octubre del año pasado, Business Insider dio a conocer los planes de Aera para llevar la edición de genes a más partes del cuerpo, y en febrero publicó que la startup había contratado a exdirectivos de Alnylam para dirigir la empresa. Su CEO explicó a Business Insider que la empresa ha crecido hasta contar con unos 50 empleados, con planes de alcanzar los 75 u 80 a finales de 2023. 

La startup se une a una creciente lista de startups fundadas por Zhang, uno de los principales investigadores mundiales en edición genética, que incluye la biotecnológica de edición de bases Beam Therapeutics, la empresa de CRISPR Editas Medicine y la startup de edición genética Arbor Biotechnologies. Al crear otra empresa, Zhang considera que es importante contar con un equipo especializado que se ocupe de los resultados. Al igual que con sus otras empresas, Zhang asesora a Aera sin dejar de ser investigador del Instituto Broad.

A pesar de su enorme potencial, CRISPR se ha encontrado con el dilema de la administración

Parte de la historia de Aera comienza en el laboratorio de Utah de Jason Shepherd, un neurobiólogo que quería entender mejor cómo fabrica recuerdos el cerebro. Estudió una proteína formadora de memoria llamada ARC y descubrió que evolucionó a partir de, e incluso actuó como, un virus para entrar en las células.

Después de que Shepherd publicara sus hallazgos en 2018, Zhang descubrió que la proteína ARC no era una anomalía. Descubrió docenas de proteínas en el cuerpo humano que básicamente parecían y actuaban de manera similar a los virus. En un artículo de Science de 2021, el laboratorio de Zhang demostró que también podían crear medicamentos potenciales a partir de estas proteínas inyectándoles un poco de ARN mensajero que puede llevar CRISPR u otras herramientas de edición de genes dentro de las células para tratar una enfermedad. Posteriormente, Aera adquirió la startup de Shepherd, que perseguía una idea de administración similar.

Según Akin Akinc, CEO de Aera, la empresa cuenta ahora con una colección de unas 80 proteínas de este tipo, de las cuales unas 50 proceden del artículo inicial de Zhang. La empresa descubrió más a través de investigaciones posteriores. La empresa aún se encuentra en las primeras fases de investigación, intentando comprender mejor estas proteínas y determinar cuáles son las más adecuadas para su uso como medicamentos. Según Akinc, la empresa aún no ha determinado en qué enfermedades se centrará primero.

"Estamos sentando las bases para el futuro", añade.

Pero Akinc ya tiene claro un detalle importante: Aera puede crear sintéticamente estos vehículos de administración, que la empresa denomina nanopartículas proteicas. En otras palabras, Aera no tendrá que depender del cultivo de células para crear sus tratamientos. Esto ha resultado ser un proceso difícil y delicado para otras ideas de administración.

Aera espera contribuir a que las tecnologías de administración se pongan al nivel de la eclosión de plataformas genéticas como la edición genética CRISPR, el ARNm y el ARN de interferencia. Hasta ahora, estas tecnologías se han limitado en gran medida al tratamiento de enfermedades hepáticas u oculares. Si las proteínas de Zhang funcionan, estos métodos de modificación genética podrían llegar a nuevos órganos, lo que significaría que podrían tratar más enfermedades.

"En la última década se ha producido una evolución increíble en el número de modalidades de medicina genética disponibles, pero yo diría que el avance de los sistemas de administración se ha quedado atrás", afirma Akinc. "Eso, como resultado, ha limitado la aplicación amplia y generalizada de las medicinas genéticas".