El pionero de CRISPR crea una misteriosa startup que intenta resolver el mayor problema de la edición genética: llegar a más partes del cuerpo

El pionero de CRISPR, Feng Zhang, está en el proceso de lanzar otra ambiciosa compañía de edición genética, respaldada por aproximadamente 200 millones de dólares (206 millones de euros) de algunos de los mayores inversores de biotecnología, según ha podido saber en exclusiva Business Insider.

La biotecnológica con sede en Cambridge, Massachusetts, se llama Aera Therapeutics y su principal propósito es resolver un desafío persistente en el campo de la edición de genes: entregar productos genéticos, incluido CRISPR, en diferentes órganos dentro del cuerpo. 

Según algunas de las investigaciones de Zhang publicadas el año pasado, Aera está desarrollando mejores portadores de genes para llegar a más células y órganos de lo que es posible actualmente, con la esperanza de expandir la cantidad de enfermedades que CRISPR puede tratar.

Aera todavía está en modo sigiloso, lo que significa que no se ha anunciado públicamente. Business Insider pudo confirmar su existencia al revisar los archivos corporativos y entrevistar a personas familiarizadas con la empresa.

Aera Therapeutics podría ser el FedEx de las empresas de edición de genes

Las tecnologías de edición genética como CRISPR o el ARN mensajero han progresado rápidamente en los últimos años, pero la forma de administrar estos medicamentos en el cuerpo sigue siendo una "pregunta multimillonaria", dijo Josh Wolfe, cofundador y socio gerente de la firma de capital de riesgo Lux Capital. 

Este experto compara el enorme nicho de oportunidad que abre el campo de la edición genética con el auge de los gigantes de la entrega FedEx y UPS, que crecieron a la par que internet y el comercio online.

"Estoy convencido de que la pieza más importante del próximo capítulo es quién será FedEx y UPS para realizar entregas dirigidas, no a un pueblo o ciudad, sino a un apartamento o casa específicos, o en este caso, a una parte concreta del cuerpo, célula u órgano", explica Wolfe a Business Insider.

Aera nació el pasado septiembre de 2021, poco después de que la investigación de Zhang se publicara en Science. La compañía actualmente está contratando y ya adquirió VNV, una startup de biotecnología respaldada por Lux que perseguía una idea de entrega similar, según Jason Shepherd, un neurobiólogo de la Universidad de Utah que cofundó VNV y ahora es consultor para Aera.

Aera también contrató recientemente a un director ejecutivo y recaudó alrededor de 200 millones de dólares en financiación, anota Shepherd, aunque no indicó quién es el director ejecutivo.

Los únicos patrocinadores de la startup que figuran en sus documentos corporativos de Massachusetts son Arch Venture Partners y GV, con el socio gerente de Arch, Robert Nelsen, el socio de riesgo de GV, Issi Rozen, y el socio general de GV, David Schenkein, que figuran como los funcionarios y directores actuales de la empresa. Nelsen y GV se negaron a hacer comentarios.

Aera es la última empresa fundada por el pionero de CRISPR Feng Zhang

Zhang no figura en los registros corporativos, pero es cofundador de la empresa, dice Shepherd.

Zhang, de 40 años, se ha convertido en un prolífico investigador de edición de genes y creador de empresas en el Instituto Broad. 

La compañía es, por lo menos, la séptima startup cofundada por este pionero de la edición genética, uniéndose a una lista que incluye Beam Therapeutics de biotecnología de edición básica, la compañía CRISPR Editas Medicine y la startup de edición de genes Arbor Biotechnologies. Zhang no respondió a una solicitud de entrevista de Business Insider.

Los medicamentos genéticos tienen dos partes fundamentales: la carga y el contenedor. Para un medicamento de edición de genes, por ejemplo, la carga es el CRISPR que modifica el ADN. El contenedor es el embalaje que lleva esa carga al cuerpo y al interior de las células.

La mayoría de las empresas emergentes anteriores de Zhang, y la gran mayoría del campo de edición de genes, se han centrado en desarrollar nuevos cargamentos.

Fundamentalmente, existen 2 clases de contenedores: nanopartículas lipídicas, que son bolas microscópicas de grasa, o virus ahuecados. Ambos tienen limitaciones. 

Las nanopartículas de lípidos tienden a aterrizar en el hígado, lo cual es ideal para editar las células de este órgano, pero es menos útil para llegar a otros. Los virus ahuecados solo pueden contener una pequeña cantidad de carga en su interior, y muchos biotecnólogos están lidiando con problemas de toxicidad, ya que el sistema inmunológico del cuerpo reacciona a un virus extraño.

Aera espera que su enfoque pueda llegar a más órganos y causar menos reacción inmune, dijo Shepherd.

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Aunque Area tiene su sede en una incubadora de biotecnología de Cambridge llamada Alexandria LaunchLabs, parte de su investigación proviene del laboratorio de neurobiología de Jason Shepherd en la Universidad de Utah.

Este investigador estudió una proteína formadora de memoria en nuestros cerebros llamada ARC y descubrió que evolucionó e incluso actúa como un virus. Esta proteína forma caparazones que los virus usan para protegerse y entrar a las células.

Los hallazgos del neurobiólogo fueron publicados en un artículo de Cell de 2018, y los inversores de capital riesgo se mostraron interesados en la proteína ARC como nueva herramienta de entrega para entregar de ARN mensajero en las células.

En aquel momento, Lux y Shepherd impulsaron una startup de biotecnología para ver si era posible usar la proteína ARC para entregar una pieza deseada de ARN. 

Justo cuando esa startup, llamada VNV, o Virus Not Virus, se estaba preparando para comenzar las pruebas con animales y obtener una ronda de financiación Serie A, Zhang publicó su artículo de Science en agosto de 2021. Ese estudio encontró que había muchas partículas similares a virus en el cuerpo humano como ARCO.

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Si bien la proteína ARC parece diseñada para administrarse en el cerebro, el traje de ZhangLa cantidad de proteínas podría llegar a otros órganos, según Shepherd.

Zhang llamó a su sistema SEND, un acrónimo poco ajustado de eNcapsidación endógena selectiva para entrega celular.

"La comunidad biomédica ha estado desarrollando poderosas terapias moleculares, pero entregarlas a las células de una manera precisa y eficiente es un desafío", explicó Zhang en una declaración de agosto de 2021 sobre su investigación. "SEND tiene el potencial para superar estos desafíos".

Zhang inicialmente nombró a la startup TranSEND, pero en julio pasado la renombró como Aera después de encontrarse con problemas de derechos de autor. Shepherd agregó que la compañía no está exclusivamente enfocada para la entrega de medicamentos, ya que también tiene licencia en algunas de las investigaciones de Zhang sobre tecnologías de edición de genes.

"La promesa de poder impactar algo tan importante como la terapia génica es superemocionante", añade Shepherd.