Los resultados del último ensayo clínico de Biogen podrían ser claves en el tratamiento contra el alzhéimer: por qué los analistas creen que supondrá un antes y un después

Un empleado de Biogen trabaja en el laboratorio de la empresa en Cambridge (Massachusetts, EEUU) en 2013.
Un empleado de Biogen trabaja en el laboratorio de la empresa en Cambridge (Massachusetts, EEUU) en 2013.

Suzanne Kreiter/The Boston Globe via Getty

La enfermedad de Alzheimer afecta a unos 6,5 millones de estadounidenses [y a unas 700.000 en España] y no tiene cura. 

Es una enfermedad complicada y debilitante, y las empresas farmacéuticas llevan años luchando por encontrar tratamientos viables. 

Un estudio muy esperado en torno a un nuevo tratamiento del alzhéimer podría ayudar a las empresas y a los médicos a determinar si merece la pena invertir en una hipótesis clave en la que se basan años de tratamientos.

Todo lo que debes saber sobre el aducanumab, el medicamento pionero contra el alzhéimer que divide a la comunidad científica

Los esperados resultados proceden de Biogen, una empresa de biotecnología con sede en Cambridge (Massachusetts, EEUU) centrada en las enfermedades neurológicas, y de Eisai, una empresa farmacéutica japonesa centrada en el desarrollo de fármacos para el cáncer y las enfermedades cerebrales. 

El fármaco en desarrollo, denominado lecanemab, allanará el camino hacia la validez de la hipótesis que han subrayado los principales estudios en torno al alzhéimer durante años, o bien obligará a las empresas a replantearse sus estrategias e inversiones en torno a la enfermedad. 

Este estudio llega en una encrucijada para el gigante farmacéutico Biogen. El ensayo actual se produce después de que un medicamento contra el alzhéimer desarrollado por Biogen, Aduhelm, fuera aprobado por los reguladores en 2021, pero fracasase comercialmente después de que los proveedores y las aseguradoras se opusieran a prescribir el medicamento debido a los resultados mixtos de los ensayos clínicos.

Un ensayo negativo significaría otro fracaso del tratamiento del alzhéimer

En el centro de la ciencia que sustenta el fármaco se encuentra la hipótesis del amiloide: una teoría con décadas de antigüedad que afirma que la acumulación de beta-amiloide ?o proteínas también denominadas grupos o cúmulos de A?? en el cerebro podría ser la responsable del alzhéimer. Estos grupos se acumulan en el cerebro y se cree que acaban matando las células cerebrales, lo que conduce a la progresión de la enfermedad.

Un grupo de empresas de biotecnología dedicadas al tratamiento del alzhéimer han utilizado esta teoría para desarrollar fármacos que bloquean los efectos de estas proteínas en el cerebro. Pero en medio del creciente escepticismo en torno a la hipótesis del amiloide, unido a una serie de medicamentos fallidos de empresas como Eli Lilly y AstraZeneca, Pfizer y Roche, los resultados del estudio de fase 3 de Biogen y Eisai sentarán las bases para el futuro del campo.

Se ha demostrado que el lecanemab elimina con éxito el beta amiloide del cerebro, pero se espera que el estudio de Biogen "confirme la hipótesis... o la haga aún más cuestionable si los datos son pobres", explica el analista de Cowen Phil Nadeau a Business Insider.

El estudio de última fase ha incluido a 1.766 participantes que han recibido lecanemab o un placebo y han sido encuestados a lo largo de 18 meses para comprobar si el fármaco podía frenar el deterioro cognitivo asociado al alzhéimer. El medicamento está orientado a tratar a quienes se encuentran en las primeras fases de la enfermedad.

cerebro

Nadeau predice un modesto descenso de los ingresos de Biogen en los próximos años debido a la competencia en otras áreas farmacológicas, por lo que un éxito de taquilla para la empresa, como la aprobación del lecanemab por parte de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU), será importante para impulsar el crecimiento de los ingresos. 

Business Insider se ha puesto en contacto con Biogen para pedirle comentarios, y la empresa ha remitido las preguntas relacionadas con el lecanemab a Eisai.

Si el estudio muestra resultados prometedores, lecanemab podría hacerse con aproximadamente el 11% del mercado de la enfermedad de Alzheimer 3 años después de su lanzamiento, publica Nadeau en una reciente nota de analista, lo que se traduciría en más de 3.000 millones de dólares (unos 2.995 millones de euros, al cambio actual) de ingresos anuales por el medicamento.

Sin embargo, algunos creen que la probabilidad de éxito del estudio sigue siendo baja. Los médicos encuestados en la conferencia anual de salud de Cowen en marzo estimaron en un 36% la probabilidad de que el lecanemab tenga éxito.

En una nota de prensa en julio dirigida a los inversores, los analistas de Needham pronosticaron que el lecanemab tiene un 43% de probabilidades de ser un tratamiento exitoso contra el alzhéimer.

Si el ensayo es negativo, no es el fin de la hipótesis del amiloide

Los resultados negativos, que ilustrarían que el fármaco no logró reducir la gravedad y la progresión del alzhéimer en un periodo de 18 meses, no significarían necesariamente el fin de las empresas que trabajan en tratamientos similares, aclara Nadeau. 

Otras grandes empresas farmacéuticas, como Roche Holdings y Eli Lilly, están llevando a cabo tratamientos similares, cuyos resultados se esperan para finales de este año y principios del próximo, respectivamente.

"Creo que la confianza de la gente en la hipótesis del amiloide bajaría aún más, pero en última instancia la gente esperaría a ver qué muestran esos otros datos", opina.

 

Los resultados negativos podrían dar un empujón a las empresas que están explorando formas alternativas de tratar la enfermedad de Alzheimer. A medida que la hipótesis del amiloide ha ido ganando un mayor escrutinio, un puñado de empresas de biotecnología han empezado a recurrir a estrategias diferentes, como la edición de genes, para encontrar mejores tratamientos para la enfermedad.

Aunque el fármaco de Biogen es el que está más avanzado en su desarrollo, está lejos de ser el único tratamiento que se está probando para el alzhéimer. Según un análisis reciente de Fierce Biotech, hay 143 fármacos dirigidos a la enfermedad en 172 ensayos clínicos.

Unos buenos resultados pueden significar un éxito financiero y un arco de redención para la hipótesis

Si los resultados del estudio son muy positivos, podría suponer un éxito de ventas muy necesario para Biogen.

Sin embargo, un obstáculo clave al que tendrá que enfrentarse el lecanemab es el de los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS), que supervisan a más de 100 millones de personas con Medicare [seguro médico público de EEUU] y Medicaid [programa de cobertura médica para personas de bajos ingresos]. 

El Aduhelm de Biogen y Eisai se ha enfrentado a un intenso escrutinio por parte de los CMS, que tienen derecho a echar un segundo vistazo a los medicamentos que han recibido la aprobación acelerada de los reguladores, un estatus que tanto el Aduhelm como el lecanemab han recibido de la Administración de Alimentos y Medicamentos. En la actualidad, los CMS solo cubren el Aduhelm para los pacientes de los ensayos clínicos, lo que significa que los que quieran el fármaco en la vida real tendrán que pagarlo totalmente de su bolsillo, por valor de 28.200 dólares (28.140 euros) cada año.

El medicamento Aduhelm contra el alzhéimer, en estado vegetativo: varios obstáculos congelan las expectativas de un fármaco pionero rodeado de polémica

Por lo tanto, aún existe la posibilidad de que, sin resultados realmente significativos en la vida de los pacientes, el fármaco sea aprobado por la FDA y aun así no reciba un reembolso adecuado por parte de Medicare, advierte Nadeau.

El consejero delegado de Eisai, Ivan Cheung, ha declarado a Business Insider que su ensayo con Biogen sobre el lecanemab está diseñado para dar tanto a los pacientes como a la comunidad médica en general una respuesta "definitiva" sobre si el fármaco funciona realmente.

"No debería haber muchas interpretaciones" sobre si el fármaco debería aprobarse para su uso generalizado en el tratamiento de los pacientes, afirma. 

El vicepresidente senior de investigación clínica de Eisai, Michael Irizarry, ha comentado a Business Insider que los resultados iniciales se publicarán a finales de septiembre o principios de octubre y que los resultados completos se presentarán a finales de noviembre.

Otros artículos interesantes:

El medicamento Aduhelm contra el alzhéimer, en estado vegetativo: varios obstáculos congelan las expectativas de un fármaco pionero rodeado de polémica

Dos pequeñas biotecnológicas creen que el futuro del tratamiento del alzhéimer pasa por la terapia génica: todo lo que debes saber

El aducanumab, el polémico fármaco de Biogen pionero contra el alzhéimer que divide a los científicos, recibe luz verde en EEUU: por qué algunos médicos se negarán a recetarlo

Te recomendamos