Arthex Biotech, la startup valenciana que utiliza tecnología basada en el ARN para tratar enfermedades genéticas

Arthex Biotech, la startup española enfocada en desarrollar la próxima generación de terapias de ARN, nació de un proyecto de investigación de la Universidad de Valencia para dar con un tratamiento contra la distrofia muscular tipo 1, una enfermedad huérfana.

Tras descubrir que los pacientes con la enfermedad tenían cantidades irregulares de microARN, desarrollaron un fármaco mediante síntesis clínica que inhibe la acción anormal de estos microARN. El descubrimiento fue una innovación en la investigación desarrollada hasta el momento sobre la enfermedad y los resultados fueron publicado en Nature Communications. 

"El emprendimiento se convirtió en la manera más rápida de desarrollar y comercializar el fármaco", explica la doctora Beatriz Llamusí, CEO de Arthex Biotech, a Business Insider España. 

La científica fundó la biotecnológica junto al doctor Ruben Artero, que dirige el laboratorio de Genómica traslacional de la Universitad de Valencia. 

ARTHEx-DM1 es el primer producto de Arthex Biotech que se encuentra en ensayos preclínicos y pretende alcanzar los ensayos en humanos el año que viene gracias a la inversión de 1,5 millones de euros en una ronda semilla liderada por Invivo Ventures a principios de 2020. 

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"Es un fármaco que regula la expresión génica sin tocar los genes", explica Llamusi sobre las ventajas de su tratamiento. 

Sobre todo, lo que destaca de Arthex Biotech es el potencial de su tecnología y del conocimiento obtenido en la investigación de la distrofia muscular tipo 1 para otras enfermedades. 

La diana del ARTHEx-DM1 está también presente en otras dolencias como la ataxia espinocerebelosa (una enfermedad rara) y algunos tipos de cáncer como el colorrectal y el de mama. 

Antes de centrarse en esas investigaciones, Arthex avanzará el ARTHEx-DM1 hasta la fase 2. "No tenemos capacidad de ir a fase 3 ni de fabricar o distribuir", reconoce Llamusi, por lo que su modelo de negocio es el habitual en las biotecnológicas y buscará licenciar el tratamiento a una farmacéutica mayor. 

En esa línea, la biotecnológica ya está manteniendo conversaciones y reconoce que hay interés. 

La pandemia podría impulsar el sector de la biotecnología

Con la pandemia de coronavirus, Llamusí espera que el panorama científico cambie o, más bien, la percepción que se tiene de ella. "Los científicos han ganado visibilidad", destaca. 

Llamusí espera que la pandemia impulse el sector de la biotecnología y surjan nuevas empresas que puedan suponer una salida profesional para los investigadores del futuro. 

"En la parte privada he visto aparecer muchos fondos especializados en el sector de la salud y cada vez con más dinero", señala la CEO. 

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La doctora lamenta en ese sentido la poca evolución de los fondos públicos, y señala que el presupuesto destinado a investigación se ha enfocado solo en el COVID-19, aparcando otro tipo de estudios. 

De cara al futuro, Llamusí espera que se fomente la colaboración entre universidad y empresa. "Muchas investigaciones en universidad no tienen aplicación en el mercado real", señala. 

La CEO cree que la biotecnología se dirige hacia un futuro en el que la tecnología y la ciencia se combinarán para desarrollar soluciones innovadoras a los problemas sanitarios que siguen sin solución a día de hoy.