Así ven los pacientes con hemofilia el nuevo fármaco más caro del mundo: "Comparado con lo que pagamos, no parece tan terrible"

Bryen Lackey disfrutaba jugando a los bolos, hasta que su trastorno sanguíneo se interpuso en la práctica de su hobby favorito. 

Lackey está aprendiendo a vivir con un caso grave de hemofilia B, una rara condición genética que impide que la sangre coagule correctamente. La enfermedad le obligó a operarse del codo derecho, una de sus articulaciones problemáticas, lo que ha mantenido al joven de 18 años sin poder participar en la liga de bolos.

Mientras Lackey se prepara para empezar la universidad la próxima primavera, explica a Business Insider que está entusiasmado con el potencial de un nuevo tratamiento que acaba de ser aprobado parra la hemofilia. 

El 22 de noviembre, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó Hemgenix, la primera terapia génica para tratar la hemofilia B. Los hematólogos esperan que este tratamiento único pueda poner fin a las transfusiones semanales que reciben pacientes como Lackey para evitar las hemorragias.

Si bien el tratamiento abre camino como primera terapia génica aprobada para la hemofilia, su precio también es inédito. La farmacéutica australiana CSL Behring, vendedora del medicamento, ha fijado un precio de salida de 3,5 millones de dólares (3,2 millones de euros) por un solo tratamiento, lo que lo convierte en el fármaco más caro del mundo.

Además, todavía no está claro si las compañías de seguros lo pagarán. 

En las entrevistas concedidas a Business Insider, los pacientes compartieron los sentimientos encontrados ante ese precio. Lackey, por ejemplo, calcula que su seguro gasta entre 900.000 y 1 millón de dólares al año en sus tratamientos. Eso significa que el precio de la terapia génica puede no ser obsceno a largo plazo si sus efectos duran años.

"Parece un poco caro", anota Lackey a Business Insider, "pero comparado con lo que pagamos, no parece demasiado terrible".

Pacientes y expertos están divididos sobre el precio de 3,5 millones de dólares

El nuevo fármaco de CSL es el último de una serie de nuevas terapias génicas, es decir, medicamentos que modifican el ADN del paciente para corregir la mutación genética que causa su enfermedad. Estos tratamientos pueden ser extraordinariamente eficaces, y una sola dosis por si sola ya puede reportar beneficios extraordinarios.

Sin embargo, la gran incógnita crítica a la hora de juzgar el precio de 3,5 millones de dólares de CSL es la durabilidad del tratamiento. No está claro cuánto tiempo será efectivo, ya que los efectos de otras terapias génicas disminuyen con el tiempo. 

Un estudio clínico de 54 pacientes con hemofilia B demostró que el tratamiento único redujo las hemorragias en un 64% a lo largo de 18 meses, y el 98% de los pacientes tratados dejaron de necesitar infusiones preventivas periódicas.

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Leonard Valentino, director general de la Fundación Nacional de Hemofilia, sin ánimo de lucro, calificó el precio de "buena apuesta", ya que espera que la terapia dure de 6 a 10 años o incluso más, según arrojan los datos clínicos en humanos y perros. 

El coste típico de los tratamientos preventivos habituales oscila entre los 300.000 y los 600.000 dólares al año para un paciente con hemofilia B grave, lo que implica que la terapia génica sería rentable si mantuviera a los pacientes sin esos tratamientos durante muchos años.

Además, el número de candidatos aptos para Hemgenix será pequeño, lo que significa que el impacto del medicamento en los costes sanitarios de EE. UU. será limitado. Valentino calcula que entre 700 y 1.000 adultos con hemofilia B en el país norteamericano podrían estar interesados y ser elegibles para recibir esta terapia génica.

Sin embargo, no todos los pacientes creen que el precio de 3,5 millones de dólares esté justificado. Jerry McMillan Jr., un hombre de 47 años que padece una hemofilia B grave, declara a Business Insider que cree que "no es un precio justo en absoluto" y le preocupa que algunas aseguradoras no cubran el tratamiento. 

Este paciente está interesado en recibir la terapia génica, pero le preocupa que su seguro de Medicare no cubra el coste para él o para otras personas. La agencia federal aún no ha anunciado si cubrirá el coste.

La hemofilia ha ocupado un lugar destacado en la vida de McMillan. De niño iba a urgencias entre 20 y 24 veces al mes, y hace poco le operaron para sustituirle el tobillo izquierdo. Se está preparando para una operación de reemplazo de rodilla en enero, ambas operaciones derivadas del daño acumulado de las hemorragias a lo largo de su vida.

McMillan espera que la terapia génica pueda prevenir futuros daños, en el caso de que tenga acceso a ella y pueda costeársela. "Habrá mucha gente pobre que no pueda permitírselo", apostilla.

Robert Lojewski, vicepresidente senior y director general de CSL, dice a Business Insider que la empresa ofrecería ayudas de copago a las personas con seguro comercial si las compañías de seguros no cubrieran todo el coste del tratamiento.

Hemgenix es el último de una serie de medicamentos multimillonarios de terapia génica

El gigante farmacéutico suizo Novartis sacó el que entonces era el medicamento más caro del mundo en 2019, cuando fijó el precio de una terapia génica para la atrofia muscular espinal en 2,1 millones de dólares. 

Ese récord ha sido superado 3 veces en tan solo unos pocos meses: Bluebird Bio fijó el precio de dos terapias genéticas en 2,8 y 3 millones de dólares respectivamente, antes del precio de 3,5 millones de dólares de CSL.

Según Lojewski, el coste de este tratamiento para la hemofilia B no se guio por los precios de otras terapias genéticas. En su lugar, dijo que el precio del fármaco procedía de su valor para los pacientes y la sociedad y que podría ahorrar dinero al sistema sanitario estadounidense en comparación con el coste de por vida de los tratamientos actuales contra la hemofilia. 

La empresa también prevé ofrecer a las aseguradoras comerciales un reembolso de un porcentaje no revelado del coste si el efecto del tratamiento no es duradero. "Desde el punto de vista del pagador, ya sea comercial o gubernamental, el ahorro es significativo", defiende Lojewski.

Benjamin Rome, investigador de políticas sanitarias del Hospital Brigham and Women's y de la Facultad de Medicina de Harvard, declara a Business Insider que el sistema sanitario estadounidense necesita una reforma radical para pagar estos tratamientos puntuales. 

"El sistema actual está diseñado en torno a píldoras diarias tomadas para enfermedades crónicas, no para tratamientos complejos de una sola vez que podrían ser curativos", añade. "Una tarifa única no es la mejor solución, pero no tenemos un sistema sanitario que pueda pensar en otras formas de hacerlo", concluye Rome.