Esta nueva terapia génica puede revertir la pérdida de visión en primates, y quizás en humanos en el futuro

Una de las esperanzas para la reversión de enfermedades en el futuro se trata de la terapia génica, definida por el National Human Genome Research Institute como una técnica en la que se emplean uno o más genes para tratar, prevenir o curar una enfermedad o trastorno médico. 

Esta funciona añadiendo copias nuevas de un gen que está dañado, o reemplazando un gen defectuoso o ausente en las células de un paciente con una versión sana de ese gen. Se ha empleado para tratar enfermedades genéticas hereditarias, como hemofilia y anemia de células falciformes, y también trastornos adquiridos, como la leucemia.

En animales, la terapia génica ha logrado revertir la diabetes tipo 2, la obesidad, la isquemia miocárdica crónica e incluso el retraso del envejecimiento. Y ahora, los resultados preclínicos de un nuevo estudio con esta técnica arrojan esperanza para revertir la pérdida de visión en primates.

La información fue compartida en una presentación realizada el 23 de abril en la Reunión Anual de Oftalmología 2023 de la Asociación para la Investigación y la Visión.

Tal y como recoge Futurism, detrás del logro se encuentra un equipo de científicos de la biotecnológica de medicina regenerativa Life Biosciences y de la Facultad de Medicina de Harvard: la plataforma de terapia génica de la empresa parece capaz de reprogramar marcadores genéticos para restaurar la función visual en primates cuyos ojos habían sido dañados con láser.

Para ello, se inyectaron en los ojos de los animales sustancias químicas especiales diseñadas para reprogramar parcialmente las células y que estas vuelvan a un estado más juvenil. 

El objetivo era tratar un trastorno ocular específico llamado neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NAION, por sus siglas en inglés), el equivalente a un derrame cerebral pero en el ojo, y que se caracteriza por la pérdida visual y pérdida del campo visual sin ningún otro síntoma.

De los 10 primates del estudio, 6 fueron tratados con la nueva terapia génica, mientras que 4 recibieron una solución de control en los ojos. Los ojos de los primates que recibieron el tratamiento durante 5 semanas acabaron respondiendo mucho mejor a la estimulación luminosa, a la vez que la salud de las fibras nerviosas oculares mejoró de forma significativa.

Los experimentos se basaron en investigaciones anteriores que probaron la plataforma de terapia génica de Life Biosciences en modelos de ratones con glaucoma. En ese caso, lograron recuperar la vista alterando los cambios epigenéticos —modificaciones en la forma en que se expresan los genes que no afectan al código genético— en las células de la retina.

Descubrieron que la reprogramación parcial de las células con OSK, incluso durante periodos prolongados, no parece tener consecuencias perjudiciales, por lo que intentaron aplicarla para abordar NAION en primates. Indujeron el daño con láser e inyectaron la terapia para tratar esta causa de neuropatía óptica aguda, la causa de este tipo más común de mayores de 50 años. 

"El potencial de la terapia abre nuevas oportunidades para el rejuvenecimiento celular, no solo en la NAION, sino en otras enfermedades oftálmicas que se producen como resultado de la disfunción de las células ganglionares de la retina a medida que envejecemos", explica a Fierce Biotech Research el doctor Bruce Ksander, codirector junto con el científico especializado en longevidad David Sinclair.

Queda mucho por avanzar: los resultados todavía no han sido publicados ni revisados por pares, pero se trata de un campo esperanzador para "abordar las enfermedades relacionadas con el envejecimiento y restablecer la salud humana", destaca en el comunicado Sharon Rosenzweig-Lipson, directora científica de Life Biosciences.