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La desconocida historia de Moderna, cuya vacuna contra el coronavirus se enfrenta a un examen que podría convertirla en una de las startups más relevantes de toda la historia

La sede de Moderna Therapeutics en Cambridge (Massachussetts, EEUU)
REUTERS/Brian Snyder
  • La biotecnología Moderna se ha disparado hasta alcanzar una relevancia global, liderando la carrera mundial por conseguir una vacuna contra el coronavirus.
  • La empresa biotecnológica con sede en Cambridge, Massachusetts, fue fundada en 2010 con el ambicioso objetivo de desarrollar un nuevo tipo de medicamentos. Aunque su plataforma sigue sin estar suficientemente probada, ahora está siendo sometida a examen bajo la lupa más intensa posible debido a la pandemia. 
  • Esta es la historia íntima del ascenso de Moderna, que pasó de ser un retoño de la investigación con células madre a destrozar sistemáticamente los récords de financiación en su camino hacia los primeros puestos del sector de la biotecnología. 
  • La empresa ha trabajado durante una década para llegar a este momento, y los inversores han elevado sus acciones hasta una valoración de casi 30.000 millones de dólares. Los próximos meses serán decisivos para el futuro de Moderna. 
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En su breve historia empresarial, Moderna se ha acostumbrado a batir récords.

Una ronda de financiación de 450 millones de dólares en 2015 supuso un récord para la industria biotecnológica. Moderna recaudó todavía más el año siguiente. Y su salida a Bolsa en 2018 fue la mayor en la historia de las empresas de biotecnología.

Después, llegó el coronavirus. Moderna superó a la industria farmacéutica en la elaboración de una vacuna contra el coronavirus, aventajando a los competidores de las grandes farmacéuticas que superan a la empresa en tamaño y recursos.

La vacuna experimental de Moderna fue la primera en comenzar las pruebas en humanos a mediados de marzo. Ahora, la biotecnológica pretende tenerlo todo listo este otoño para el uso de emergencia de su vacuna, lo que supondría un plazo sin precedentes en la historia de desarrollo de las vacunas. 

Durante el proceso, Moderna ha continuado haciendo aquello por lo que se ha distinguido desde su fundación: atraer a los inversores con una narrativa ambiciosa sobre la creación una nueva generación de medicinas. La visión de la compañía puede amenazar con superar la realidad de los fundamentos del negocio, especialmente ahora, cuando las esperanzas de una vacuna contra el coronavirus han aumentado la valoración de Moderna hasta los 30.000 millones de dólares.

La compañía publicó esta semana datos preliminares, aunque aparentemente positivos, sobre su vacuna contra el coronavirus. A continuación, recaudó más de 1.300 millones de dólares mediante la venta de nuevas acciones a inversores.

Moderna aún no tiene medicamentos aprobados en el mercado. En su lugar, Moderna ha lanzado al mundo la promesa de su tecnología no probada como una innovadora forma de hacer medicina: el ARN mensajero.

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La tecnología podría ser un fracaso para humanos. Los datos preliminares de Moderna han dejado muchas preguntas sin respuesta, como por ejemplo, si la vacuna puede realmente evitar que la gente contraiga el coronavirus. Y se presentaron en un comunicado de prensa, no en una revista científica.

Los próximos meses transformarán a Moderna, para bien o para mal, a medida que la vacuna pase por las rondas complementarias de ensayos en humanos. Mientras el mundo espera una vacuna para salvarse de esta pandemia, la biotecnológica se ha convertido en un nombre familiar y una esperanza importante. Moderna ha sido durante mucho tiempo una de las empresas más innovadoras en el complicado mundo de la biotecnología.

Ahora, al enfrentarse al coronavirus, se ha convertido en una de las startups más relevantes de todos los tiempos. ¿Está preparada para el momento?

Los avances en la investigación de células madre sugieren que es posible una nueva forma de hacer medicina

En 2007, el investigador japonés Shinya Yamanaka logró un gran avance en la investigación médica. Convirtió células normales de la piel humana en células madre, que pueden evolucionar hasta convertirse en células de todo tipo.

Yamanaka pensó que su trabajo podría ser la base de tratamientos transformadores para un gran número de enfermedades, desde el Parkinson hasta la diabetes. Esto le hizo ganar una parte del Premio Nobel de Medicina de 2012

Había una gran limitación que desconcertó a Yamanaka y a los investigadores que trabajaban con células madre. El método de reprogramación de las células requería el uso de un virus que pudiera causar mutaciones en el ADN. 

Derrick Rossi tuvo una idea para resolver el problema de Yamanaka: evitar por completo el ADN. Un grupo de sus investigadores en Harvard descubrió que el ARN mensajero resolvía este dilema, permitiendo que las células se alteraran sin el riesgo de sufrir mutaciones.

Rossi quiso llevar su investigación un paso más allá. Otro investigador de Harvard llamado Timothy Springer le recomendó que se pusiera en contacto con Robert Langer, un profesor del MIT que ha ayudado a lanzar docenas de empresas biotecnológicas. Toda una leyenda en la profesión, en Cambridge todo el mundo sabe que los universitarios dispuestos a emprender deben hablar primero con Langer.

Tobin Marks (izquierda) y Robert Langer (derecha) fueron galardonados con el Premio Príncipe de Asturias en 2008.
Tobin Marks (izquierda) y Robert Langer (derecha) fueron galardonados con el Premio Príncipe de Asturias en 2008. REUTERS/Felix Ordonez

Rossi fue a la oficina de Langer y le explicó su investigación y la idea que podría revolucionar la medicina regenerativa. 

Langer dijo que pensaba que los hallazgos podrían ir mucho más allá, según ha recordado en una reciente entrevista con Business Insider.  "Lo que probablemente se podría hacer es convertir esto en una nueva forma de fabricar medicamentos, vacunas, y casi cualquier cosa", señaló Langer. 

Rossi le pidió a Langer que le ayudara a crear una empresa. El joven científico de Harvard también le lanzó la idea a otra leyenda de la industria de la biotecnología, Noubar Afeyan.

Afeyan fundó y dirige Flagship Pioneering, una empresa que se encuentra a caballo entre el capital riesgo y una incubadora de startups. Flagship se especializa en grandes apuestas, buscando en la literatura científica ideas de vanguardia que puedan ser incorporadas a nuevos tipos de fármacos. A menudo, estas ideas fracasan. Pero cuando triunfan, pueden tener un enorme impacto. 

Implicado en la biotecnología desde los inicios de la industria en la década de 1980, Afeyan ha ayudado a lanzar docenas de empresas y ha asesorado a centenares de ellas. En una entrevista con Business Insider, recuerda que se reunió con Rossi en la oficina del MIT de Langer. 

"Estábamos absolutamente empeñados en construir una plataforma"

Afeyan dice que él y Langer reflexionaron sobre lo que se necesitaría para comprobar si estos hallazgos, que funcionaban en un cultivo de células, podían funcionar realmente en animales y humanos. "Estaba bastante claro para nosotros que nadie había hecho ese trabajo antes", explica Afeyan. Flagship decidió comenzar a probar el concepto en su casa en 2010.

Uno de los primeros obstáculos fue la respuesta inmunológica del cuerpo humano. El cuerpo normalmente identificaría el ARNm como un virus y enviaría las proteínas que combaten el virus para destruirlo.

Después de meses de trabajo, el equipo de investigadores encontró una forma de superar esta respuesta. En esa época, dice Afeyan, tenía la suficiente confianza en que era "cuestión de ingeniería" conseguir que el ARNm funcionara. Moderna se constituyó a finales de 2010.

Ese nombre llegaría después. Moderna se creó como LS18, Inc., con el típico estilo de Flagship de crear compañías numeradas hasta que estén listas para dar un salto adelante. (Flagship está trabajando ahora en las compañías número 74 y 75, añade Afeyan.) 

 A diferencia de la mayoría de las empresas de biotecnología, Moderna no estaba adoptando el concepto de un laboratorio académico y traduciéndolo a los humanos. Todavía tenía que hacer gran parte de la investigación básica y el trabajo de descubrimiento.

"Desde el primer día, nos empeñamos en construir una plataforma que pudiera dar lugar a docenas y docenas de medicamentos", afirma Afeyan.

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Desde los primeros días, Langer vio el potencial de Moderna para seguir el camino de algunos de los gigantes de la biotecnología, como Genentech. La empresa biotecnológica californiana ha desarrollado varios medicamentos revolucionarios contra el cáncer, que finalmente fueron comprados por la empresa farmacéutica suiza Roche en 2009 por 47.000 millones de dólares. 

"Pensé que esta era una tecnología como la de Genentech en ese momento, que podría cambiar el mundo", dice Langer.

Hasta ese momento, Afeyan había estado intentando—sin éxito— contratar al joven director general de una empresa francesa de diagnósticos para que dirigiera la compañía.

Stéphane Bancel se había unido a la junta de una de las empresas de diagnóstico de Flagship unos años antes, y Afeyan dice que se dio cuenta de su intensidad y creatividad.

Noubar Afeyan, CEO de Flagship Pioneering
Noubar Afeyan, CEO de Flagship Pioneering. Flagship Pioneering

"Todavía más, quizás para mí lo más importante, es la combinación de paranoia y optimismo, lo que yo llamo optimismo paranoico", comenta Afeyan, comparándolo con un coche con los pedales del acelerador y del freno pisados a fondo. "Esa dualidad la pude ver en él". 

Al ver la propuesta de Moderna, Bancel aceptó sumarse, primero como miembro de la junta directiva y luego como primer CEO de la compañía en 2011. 

El equipo inicial estaba preparado, y Moderna apuntaba a los objetivos más ambiciosos de la biotecnología: crear una nueva clase de medicamentos que puedan ayudar a tratar enfermedades que hasta entonces eran intocables.

Una década después del experimento de Moderna, Bancel sigue siendo el CEO, Afeyan es el presidente y Langer sigue en la junta. Rossi terminó marchándose para lanzar otras empresas de biotecnología. 

"Estoy seguro de que la tecnología de ARNm modificado se utilizará para tratar muchas docenas de enfermedades en el futuro", declaró Rossi en una entrevista en 2014. "Dentro de diez años, habrá varios fármacos de ARN modificado en los pacientes. En veinte años habrá decenas de ellos". 

'Moderna 1.0', una etapa repleta de obstáculos 

Bancel describe los primeros años de la startup como 'Moderna 1.0'.

"Cada empresa de biotecnología acaba planteándose como una lucha romántica contra las probabilidades", dice Afeyan. "Creo que sería exagerado decir que estaba necesitado de dinero... Yo diría que en realidad estaba más corto de talento."

Damian Garde, de STAT, informó en 2016 sobre los altos niveles de rotación y un "ambiente de trabajo caótico", describiendo a Bancel como un CEO exigente que espera demasiado de la ciencia incipiente, donde los fracasos son comunes.

Los primeros años de Moderna también estuvieron envueltos en el secretismo. A medida que el misterio y la expectación se fueron acumulando alrededor de la compañía, también lo hizo el dinero de los inversores, lo que llevó a Moderna a un modo de crecimiento agresivo que continúa hasta el día de hoy. 

Afeyan y Langer cuestionan la caracterización del secretismo y el difícil ambiente de trabajo en Moderna. Afeyan dice que Moderna era un blanco fácil porque tenía ambiciones gigantescas, y que el reportaje confundió el secretismo con la ausencia de rigor científico. Langer asegura que los celos mueven a muchos de los críticos de Moderna.  Moderna ha sido catalogada como una de las mejores compañías biofarmacéuticas para trabajar, según una encuesta anual realizada por la revista Science

En 2013, la tecnología de Moderna sólo se ensayaba en los laboratorios, no en personas. Aún así, AstraZeneca, uno de los mayores fabricantes de medicamentos del mundo, acordó invertir nada menos que 420 millones de dólares, proporcionando así una validación pública crucial para la joven empresa biotecnológica.

La escalada en la recaudación de fondos desde entonces es impresionante, pasando de una ronda de 110 millones de dólares completada en 2013, a 450 millones de dólares en 2015 y 474 millones de dólares más en 2016. En las últimas rondas, Moderna consiguió nuevos inversores como Fidelity y Viking.

Sólo después del acuerdo con AstraZeneca, Moderna se planteó el desarrollo de una vacuna. Todo su trabajo hasta ese momento se centraba en el tratamiento de enfermedades.

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Moderna reveló su primera ronda de candidatos vacunales, incluyendo vacunas contra el Zika y la gripe, en enero de 2017 en la conferencia de J.P. Morgan Healthcare. Unos meses más tarde, Moderna publicó los primeros datos sobre humanos de su plataforma.

La financiación siguió llegando, con Moderna completando una ronda de 500 millones de dólares a principios de 2018. Más tarde ese año, los ejecutivos presentaron la documentación para salir a Bolsa. Para entonces, la compañía había recaudado más de 2.500 millones de dólares y atrajo la atención de los principales actores de la industria farmacéutica, cerrando acuerdos con Merck y Vertex Pharmaceuticals.

La salida a bolsa de diciembre de 2018 fue la más grande para cualquier empresa biotecnológica: Moderna obtuvo 563 millones de dólares en beneficios netos y fue valorada en unos 7.500 millones de dólares.

A finales de la década, Moderna había evolucionado desde la investigación de células madre de Rossi para convertirse en una fuerza biotecnológica. Entonces, la pandemia de 2020 lanzó a Moderna a una nueva esfera de atención. 

El coronavirus proporciona a Moderna la prueba definitiva de su tecnología

Un farmacéutico administra a Jennifer Haller la primera inyección del COVID-19
AP Photo/Ted S. Warren

A principios de 2020, Bancel trazó un año centrado en una vacuna para el CMV, uno de los virus más comunes del mundo. Contaba con que esa vacuna fuera la primera de la compañía, llegando al mercado en 2021.

Bancel expuso sus ambiciones en una carta a los accionistas el 6 de enero. Ese mismo día, mientras estaba de vacaciones en el sur de Francia con su familia, Bancel estaba hojeando los titulares de su iPad cuando una historia le llamó la atención: "Las autoridades sanitarias trabajan para resolver el misterioso brote de un virus en China".

El artículo de The Wall Street Journal describía una "misteriosa neumonía viral" que había infectado a 59 personas en China hasta ese momento.

Después de leer el artículo, Bancel envió un correo electrónico a un director de vacunas de los Institutos Nacionales de Salud (NIH, por sus siglas en inglés) de Estados Unidos con los que Moderna trabaja estrechamente sobre el virus. En pocos días, los investigadores de los NIH lo identificaron como un nuevo coronavirus y tuvieron su secuencia genética.

Moderna CEO, Stephane Bancel attends 2019 Forbes Healthcare Summit at the Jazz at Lincoln Center on December 05, 2019 in New York City.
El CEO de Moderna, Stephane Bancel. Steven Ferdman/Getty Images

Las siguientes semanas estuvieron llenas de "horarios de locura y noches cortas", recordó Bancel en una entrevista en marzo desde su oficina en la sede de Moderna en Cambridge. Trabajando junto a los NIH, aproximadamente 100 empleados de Moderna desarrollaron un candidato a la vacuna en un tiempo récord, convirtiéndose en los primeros en iniciar ensayos con humanos a mediados de marzo. 

En la primera vuelta de una carrera maratoniana, la tecnología de Moderna destacó. Sus relaciones de colaboración con las autoridades sanitarias estadounidenses le ayudaron a avanzar más rápido que nadie, basándose en la investigación que ya habían realizado juntos sobre un coronavirus diferente que causa el Síndrome Respiratorio del Medio Oriente, o MERS.

Las vacunas de ARNm entregan instrucciones genéticas a las células humanas, proporcionando un plano de las proteínas vitales que el cuerpo necesita. En el caso del coronavirus, Moderna se ha dirigido a la proteína S, que el virus utiliza para engancharse a las células sanas e infectarlas. La vacuna instruye al cuerpo para que produzca esta proteína y forme una respuesta inmune para combatir el virus y prevenir la infección.

Esa es la teoría, ya que no hay vacunas de ARNm o medicamentos aprobados. La tecnología es tan nueva que no ha sido probada para ninguna enfermedad en un ensayo clínico a gran escala, lo que demostraría si realmente funciona.

En los primeros meses de 2020, el destino de Moderna quedó claro. Si su tecnología de ARNm funciona, la vacuna contra el coronavirus sería su primer uso en el mundo real. La biotecnología podría ayudar a detener una pandemia. 

Colaborando estrechamente con el gobierno de los Estados Unidos, Bancel ha trazado un plan para probar rápidamente la vacuna en cientos, y potencialmente miles, de voluntarios para este otoño. Al mismo tiempo, Moderna está incrementando la producción para tener decenas de millones de dosis para finales de año, que eventualmente se escalarán para producir 1.000 millones de dosis al año.

Moderna imita las estrategias de las grandes tecnológicas para marcar el camino a seguir

Desde el principio, Moderna ha hablado de sí misma más como una compañía de software que como una compañía farmacéutica convencional. 

Rossi presentó a los primeros inversores el ARNm como plataforma, mientras que las enfermedades se convertían sus "apps asesinas". Bancel se refiere a los primeros años como 'Moderna 1.0', como una versión anticuada de un programa de ordenador. La compañía ha enfatizado recientemente la naturaleza "plug-and-play" de su tecnología, imitando el lenguaje que llevó a Microsoft a la notoriedad mundial en los años 90. Afeyan, recordando los primeros meses de pruebas del concepto de ARNm en Flagship, lo comparó con un asunto de ingeniería. 

No es una gran sorpresa, dado que Bancel, Afeyan y Langer son todos ingenieros de formación en lugar de biólogos. Bancel tiene una licenciatura en ingeniería, Afeyan tiene un doctorado en ingeniería bioquímica y Langer es el ingeniero más citado de la historia, según Google Scholar. 

Como los visionarios detrás de Facebook, Uber y Amazon, la idea central de Moderna no era totalmente novedosa o imposible de imitar. Otras empresas biotecnológicas están creando vacunas de ARNm, y algunas compañías han trabajado en la tecnología incluso durante más tiempo que Moderna.

La compañía de Bancel tiene como objetivo distanciarse del resto con el aumento de su tamaño y alcance. Al igual que Amazon, no tiene miedo de invertir enormes sumas de dinero en sus proyectos y soñar a lo grande. A finales de marzo de 2020, Moderna había acumulado un déficit de 1.600 millones de dólares durante esta década de investigación y experimentos.

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La mayoría de las empresas de biotecnología comienzan con un solo proyecto para probar un concepto como el ARNm. Si una compañía farmacéutica puede demostrar que funciona en una enfermedad, puede llevar esos datos a los inversores y argumentar que debería funcionar en otras. 

Moderna no ha esperado para ampliar la escala. Desde los primeros años, los ejecutivos de Moderna han esbozado docenas, si no más de 100, proyectos preclínicos en curso. No es sólo la elaboración de vacunas, sino también el intento de hacer frente al cáncer, la medicina terapéutica y regenerativa.

Moderna se ha distanciado aún más construyendo una instalación de fabricación de última generación, reutilizando una antigua planta de Polaroid en Norwood, Massachusetts.

El laboratorio de Moderna
Una tablet permite a una empleada de Moderna supervisar operaciones rutinarias. Moderna

Inaugurada en 2018, la planta de 300.000 metros cuadrados se ha construido a medida para la empresa. Business Insider recorrió las instalaciones en marzo, viendo cómo se elaboró y fabricó la candidata a la vacuna contra el coronavirus.

Casi todo el equipo está montado sobre ruedas para ser rápidamente reconfigurado para las docenas de diferentes proyectos de investigación en curso. Las salas de laboratorio no tienen papeles, para agilizar los procesos de documentación que las compañías farmacéuticas convencionales tardan semanas en procesar.

Es aquí donde el ARNm, que Moderna denomina "el software de la vida", ha tomado forma. Es aquí donde el candidato a la vacuna contra el coronavirus fue elaborado, producido y probado a lo largo de enero y febrero antes de ser enviado a los NIH para comenzar las pruebas en humanos. 

Moderna dimensiona su primer desafío comercial en el mercado de vacunas de 35.000 millones de dólares

En primer lugar, Moderna tiene que probar que su vacuna contra el coronavirus funciona. Luego, se enfrentará a otro gran desafío: fabricarla y venderla.

El mercado de las vacunas está dominado por un puñado de grandes gigantes farmacéuticos. GlaxoSmithKline, Merck, Pfizer y Sanofi representan más del 80% de los 35.000 millones de dólares en ventas de vacunas de 2019, según afirmó Moderna en una reciente exposición.

Para apoyar sus investigaciones y prepararse para distribuir millones de dosis de vacunas, Moderna ha recaudado 1.800 millones de dólares en ventas de acciones en los primeros meses de 2020. También ha conseguido un acuerdo de financiación con el gobierno de los Estados Unidos para acelerar su vacuna contra el coronavirus, que tiene un valor de casi 500 millones de dólares. 

Desde principios de año, las acciones de Moderna se han más que triplicado, valorando la compañía en unos 25.000 millones de dólares. Langer posee una participación que vale casi 800 millones de dólares, mientras que las de Bancel valen unos 500 millones.

El éxito de esta valoración dependerá del éxito en los próximos meses, mientras el mundo entero está pendiente. En el marco de la pandemia, Moderna lidera la industria biotecnológica a los ojos del público. Su comportamiento está ahora bajo un mayor nivel de escrutinio.

Cuando publicó los resultados preliminares en humanos el 18 de mayo para su vacuna experimental contra el coronavirus, la empresa biotecnológica no proporcionó ningún dato real. En su lugar, describió los resultados en términos generales, como decir que ocho de los primeros participantes registraron algún nivel de anticuerpos contra el virus. Los ejecutivos se negaron a revelar datos detallados por el momento, diciendo que los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos—que llevaron a cabo el estudio—lo harían más tarde en una publicación científica, y anunciaron que producirán 1.000 millones de dosis al año.

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"Simplemente no sabemos lo que no sabemos"

William Haseltine, antiguo CEO del sector biotecnológico y profesor de la Escuela de Medicina de Harvard argumentó en The Washington Post que esto era una "publicación mediante un comunicado de prensa", y que estaba "dañando la confianza en los métodos fundamentales de la ciencia y la medicina en un momento en el que la necesitamos más que nunca".

Afeyan dice que los datos están en las manos de los Institutos Nacionales de Salud, que llevaron a cabo este primer estudio. Defendió el comunicado del lunes, afirmando que la empresa se había enterado de los resultados provisionales el jueves por la noche y los consideraba una información relevante. La compañía no está ocultando los resultados negativos, señala Afeyan, sino que permite que el NIH publique los datos cuando quiera, ya que controla el estudio, no Moderna.

Si Moderna vence al coronavirus, su plataforma de ARNm estará bien encaminada para revolucionar la medicina y hacer realidad las posibilidades que se propuso alcanzar hace una década.

Pero la reacción podría ser igualmente dramática si la vacuna de Moderna fracasa. Incluso con toda la seguridad que ofrece una empresa de biotecnología que ha batido récord tras récord, los multimillonarios que dirigen Moderna se muestran humildes ante el virus. 

"Hay muchas cosas que no conocemos sobre esta enfermedad", dijo Afeyan en una entrevista en abril. "Eso puede ser problemático a medida que entramos en los ensayos clínicos avanzados. Simplemente no sabemos lo que no sabemos". 

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Este contenido fue publicado originalmente en BI Prime.

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