La startup española que, buscando la cura contra un tumor infantil, podría revolucionar las terapias contra el cáncer

Rafa Pérez perdió a su hija Alba, que sufrió cáncer desde los 5 meses de vida, por el Sarcoma de Ewing. 

El cáncer infantil representa un 1% del mundial. El sarcoma de Ewing, que afecta principalmente a niños y adolescentes, es un 2% de esa cifra. 

"Parece poco, pero detrás de ese número hay miles de familias que sufren", señala el doctor Oscar Martínez Tirado a Business Insider España. 

Martínez Tirado está al frente de Aptadel Therapeutics, una spin-off nacida en diciembre de 2020 de su propia investigación contra el sarcoma y que lleva años siendo financiada por la Fundación Alba Pérez que Rafa constituyó para seguir luchando contra la enfermedad de su hija después de su muerte.

La startup ha arrancado con una financiación inicial de 1,7 millones de euros, una cifra interesante tratándose solo del pistoletazo de salida. 

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"El año pasado quedó claro que necesitábamos un impulso económico para empujar la investigación hacia un ensayo clínico", explica el CEO a Business Insider España. 

Con ayuda del l’Institut d’Investigació Biomèdica de Bellvitge (Idibell), donde la empresa tiene su sede, tantearon el mercado y descubrieron que había varios inversores interesados. 

Finalmente, la financiación llegó de un business angel y Aptadel busca ahora consolidar la empresa y avanzar en la investigación de su fármaco. 

Un fármaco para bloquear la generación de tumores 

Aptadel desarrolla terapias de ARN dirigidas a células tumorales. El equipo de investigación ha optado por establecer como diana terapéutica una mutación recurrente del sarcoma que da lugar a una proteína de fusión, principal impulsora de la tumorigénesis. 

"Utilizamos un aptámero específico que reconoce la membrana y la célula lo puede internalizar", explica el CEO. "Una vez dentro, libera un ARN de interferencia que bloquea la proteína de fusión", señala. 

Entrar, liberar el ARN, bloquear la proteína de fusión. Todas esas cosas tenían que ocurrir para que la investigación se demostrase esperanzadora y Martínez asegura que los resultados han sido "espectaculares". 

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"Es el sueño de cualquier investigador", asegura, "ver que tu trabajo diario puede repercutir en la vida de las personas". 

Las claves del interés que ha suscitado Aptadel 

"Estamos hablando de tumores infantiles, por lo que la sensibilidad de los business angels es muy alta", asegura el CEO de Aptadel. 

Martínez no esconde tampoco el impacto que ha tenido la pandemia de coronavirus en la validación de las terapias con ARN mensajero. 

Las dos primeras vacunas en lograr la aprobación para empezar a administrarse han sido las de Pfizer y Moderna. Ambas de ARN mensajero y que han superado una barrera al convertirse en las primeras de este tipo en ser aprobadas para uso humano. 

"La terapia con ARN ha cobrado vida", asegura Martínez. 

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Pero, sobre todo, el gran potencial del tratamiento que desarrolla Aptadel es que "no es exclusivo" para el sarcoma. "El receptor del sarcoma está presente en las formas más agresivas de algunos tipos de cáncer", explica, como el de colon o el de mama. 

"El mercado es diverso", concluye. 

"En un año y medio queremos tener toda la preclínica regulatoria hecha", señala

"En ese momento necesitaríamos otra inyección y haríamos una ronda seed para hacer un ensayo clínico de fase I", explica.